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FDA approva la prima terapia per pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1)

Pillola dal Mondo n. 1822 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Koselugo (selumetinib), indicato per il  trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), una malattia genetica del sistema nervoso che causa la crescita di tumori sui nervi.

Si tratta del primo medicinale approvato dall’FDA per il trattamento di questa malattia rara, progressiva e spesso deturpante, che tipicamente esordisce all’inizio della vita, circa in un bambino ogni 3.000. L’NF1 si caratterizza per i cambiamenti nella pigmentazione della pelle, le alterazioni neurologiche e scheletriche e il rischio per tutta la vita di sviluppare tumori.

Koselugo è un inibitore della chinasi approvato specificamente per i pazienti con neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili (PN), tumori che coinvolgono le guaine nervose e che possono svilupparsi in qualsiasi parte del corpo, compresi viso, estremità, aree intorno alla colonna vertebrale e in profondità nel corpo, dove possono colpire gli organi.

Per l’approvazione, l’FDA si è basata sui risultati di uno studio clinico condotto dal National Cancer Institute su pazienti pediatrici con NF1 e PN. I risultati di efficacia provenivano da 50 dei pazienti trattati con Koselugo, sottoposti durante lo studio a valutazioni di routine delle variazioni delle dimensioni del tumore e delle morbilità correlate.

I pazienti hanno ricevuto la dose raccomandata (25 mg/m2) per via orale due volte al giorno, fino alla progressione della malattia o alla manifestazione di reazioni avverse inaccettabili. Lo studio clinico ha misurato il tasso di risposta globale (ORR), definito come la percentuale di pazienti con una risposta completa e di coloro in cui la riduzione del volume del tumore è stata di oltre il 20%, confermata con un’altra risonanza magnetica entro 3-6 mesi. L’ORR è risultato del 66% e la risposta è stata sempre parziale, della durata di 12 mesi o più nell’82% dei casi.

Altri risultati clinici valutati durante il trattamento con Koselugo includono cambiamenti nella deturpazione correlata al PN, nei sintomi e nei disturbi funzionali della PN. Sebbene le dimensioni del campione dei pazienti valutate per ciascuna morbilità correlati al PN (come deturpazione, dolore, problemi di forza e mobilità, compressione delle vie aeree, compromissione della vista e disfunzione della vescica o dell'intestino) fossero limitate, durante il trattamento la tendenza emersa era al miglioramento dei sintomi e dei deficit funzionali correlati al PN.

Effetti indesiderati comuni per i pazienti trattati con Koselugo sono stati vomito, eruzione cutanea, dolore addominale, diarrea, nausea, secchezza della pelle, affaticamento, dolore muscoloscheletrico, febbre, rash acneico, stomatite, mal di testa, paronichia e prurito.

Koselugo può causare anche effetti collaterali gravi tra cui insufficienza cardiaca e tossicità oculare, inclusi occlusione venosa della retina, distacco epiteliale del pigmento retinico e visione alterata.
 

L’FDA ha concesso al medicinale, già designato farmaco orfano, la designazione di Priority Review e Breakthrough Therapy.


Pubblicato il: 28 aprile 2020

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