L’Agenzia europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Natpar (ormone paratiroideo), un nuovo trattamento per i pazienti con ipoparatiroidismo cronico che non possono essere adeguatamente controllati con calcio e vitamina D, il trattamento standard. Si tratta della prima terapia sostitutiva con ormone paratiroideo approvata per questa condizione rara.

L’ipoparatiroidismo è un disturbo ormonale in cui le ghiandole paratiroidee del collo, nella maggior parte dei casi a causa di danni durante un intervento chirurgico, producono ormone paratiroideo in quantità troppo limitata. Ciò comporta uno squilibrio tra una bassa concentrazione ematica di calcio ed elevati livelli di fosfato che influisce sul normale funzionamento dei nervi e dei muscoli, con sintomi quali formicolio e spasmi muscolari o persino convulsioni e disturbi del ritmo cardiaco. A lungo termine, l’ipoparatiroidismo incontrollato aumenta il rischio di fratture ossee e depositi di calcio, in particolare su reni, cervello e sul cristallino degli occhi.

Natpar è un’iniezione ormonale somministrata una volta al giorno, identica all’ormone paratiroideo umano, e sostituisce in parte l’ormone mancante nei pazienti con ipoparatiroidismo, contribuendo così a ripristinare i livelli di calcio e fosfato in quei pazienti per i quali la terapia standard con calcio e vitamina D è insufficiente o mal tollerata. Attualmente, per questi pazienti non sono disponibili altre opzioni di trattamento.

La sicurezza e l’efficacia di Natpar sono state valutate in uno studio clinico con 124 partecipanti, assegnati in modo casuale a ricevere, in aggiunta al trattamento standard, Natpar o un placebo. Lo studio è stato progettato per determinare se Natpar può essere utilizzato per ridurre la quantità di calcio o vitamina D presa dai partecipanti, mantenendo accettabili i livelli sierici di fosfato e di calcio. I risultati hanno mostrato che il 54,8% dei partecipanti trattati con Natpar, rispetto al 2,5% di quelli che hanno ricevuto il trattamento con placebo, sono stati in grado di ridurre le dosi di integratori di calcio e vitamina D di oltre il 50%, mantenendo i livelli di calcio accettabili.

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha raccomandato per Natpar l’approvazione condizionata, uno dei principali meccanismi dell’EMA per facilitare l’accesso precoce da parte dei pazienti ai farmaci che soddisfano esigenze mediche insoddisfatte. L’approvazione condizionata permette infatti di raccomandare un farmaco per l’autorizzazione all’immissione in commercio quando il beneficio della sua immediata disponibilità per i pazienti supera i rischi derivanti dalla mancanza di dati completi.

Come parte dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, il richiedente Natpar dovrà condurre una sperimentazione clinica di 26 settimane per studiare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia del farmaco, confermare lo schema posologico e valutare gli effetti del trattamento sui sintomi della malattia e sulle la qualità della vita dei pazienti. Lo studio esaminerà anche come calcio e fosfato si trasformano nel corpo durante il trattamento. Essendo l’ipoparatiroidismo è una malattia rara, nel 2013 Natpar ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP). Questo status è lo strumento chiave nell’Unione Europea per incoraggiare lo sviluppo di farmaci destinati ai pazienti affetti da malattie rare. I medicinali con la designazione di farmaco orfano ottengono per dieci anni l’esclusività sul mercato. Inoltre consente agli sviluppatori di accedere agli incentivi, come ad esempio la riduzione dei diritti per la consulenza scientifica e delle tasse previste per l’autorizzazione all’immissione in commercio.

Il parere adottato dal CHMP nella riunione febbraio 2017 costituisce un passo intermedio nel percorso di accesso a Natpar per i pazienti. Il parere del CHMP sarà infatti inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione relativa all’immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Una volta autorizzato in UE, ogni Stato membro dovrà assumere una decisione sul prezzo e il rimborso in base al ruolo/uso potenziale del medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.