La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato omacetaxina mepesuccinato per il trattamento di adulti con leucemia mieloide cronica (LMC), una malattia neoplastica del sangue e del midollo spinale.

Si stima che circa 5.430 persone riceveranno una diagnosi di LMC nel 2012, secondo i National Institutes of Health. Il farmaco è destinato ad essere utilizzato in pazienti il cui tumore è progredito dopo il trattamento con almeno due farmaci della classe degli inibitori della tirosin-chinasi (TKI), utilizzati anche per il trattamento della leucemia mieloide cronica.

Il farmaco approvato dall’FDA blocca alcune proteine che favoriscono lo sviluppo di cellule cancerose. Viene iniettato sotto pelle due volte al giorno per 14 giorni consecutivi, per un ciclo di 28 giorni finché il numero di globuli bianchi non si sia normalizzato (risposta ematologica). Omacetaxina viene somministrato due volte al giorno per sette giorni consecutivi, per un ciclo di 28 giorni fino a quando i pazienti continuano a trarre beneficio clinico dalla terapia.

L'approvazione fornisce una nuova opzione terapeutica per i pazienti che sono resistenti o che non tollerano altri farmaci approvati dalla FDA per le fasi croniche o accelerate di LMC.
Omacetaxina è il secondo farmaco approvato per il trattamento della LMCL negli ultimi due mesi.

Il 4 settembre 2012, la FDA aveva approvato bosutinib per il trattamento di pazienti con LMC cronica, accelerata o linfoblastica positiva al cromosoma philadelphia (LLA Ph+) resistenti o che non tollerano altre terapie.

Omacetaxina è stato approvato nell'ambito del programma di approvazione accelerata della FDA che consente all'Agenzia di approvare un farmaco per una malattia grave sulla base di dati clinici che dimostrano che il farmaco ha un effetto su un endpoint surrogato che è ragionevolmente in grado di prevedere un beneficio clinico per i pazienti. Questo programma permette al paziente di accedere prima a nuovi promettenti farmaci, mentre l’azienda conduce ulteriori studi clinici per confermare il beneficio clinico e l'uso sicuro del farmaco.

Gli effetti collaterali più comuni riportati nel corso degli studi clinici sono un basso livello di piastrine nel sangue (trombocitopenia), anemia, neutropenia che può portare a infezioni e febbre (neutropenia febbrile), diarrea, nausea, debolezza e affaticamento, reazione al sito di iniezione, e una diminuzione del numero di linfociti nel sangue (linfopenia).

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Published on: 19 November 2012