La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Firdapse (amifampridine) per il trattamento della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) negli adulti. Si tratta del primo medicinale approvato dall’FDA per questa patologia.

La LEMS è una rara malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca la giunzione neuromuscolare interrompendo la capacità delle cellule nervose di inviare segnali a quelle muscolari. Può essere associata ad altre malattie autoimmuni, ma più comunemente insorge in pazienti con tumore, ad esempio il cancro del polmone a piccole cellule. La prevalenza di LEMS a livello globale è stimata in tre individui per milione.

L’efficacia del medicinale è stata verificata in due studi clinici su 64 pazienti adulti, che hanno ricevuto Firdapse o placebo, nei quali è stato misurato Quantitative Myasthenia Gravis e Subject Global Impression. Per entrambi gli indicatori, i pazienti trattati con Firdapse hanno avuto un beneficio maggiore rispetto a quelli trattati con placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni riscontrati negli studi clinici sono stati parestesia, infezione del tratto respiratorio superiore, dolore addominale, nausea, diarrea, mal di testa, aumento degli enzimi epatici, dolore alla schiena, ipertensione e spasmi muscolari.

FDA ha approvato Firdapse, designato farmaco orfano, con Priority Review e Breakthrough Therapy.

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