La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato sirolimus per il trattamento della linfangioleiomiomatosi (LAM), una malattia polmonare progressiva rara che colpisce soprattutto le donne in età fertile. È il primo farmaco approvato per il trattamento di questa patologia.

La LAM è caratterizzata da una malattia caratterizzata da modificazioni cistiche dei polmoni, ingrossamento dei vasi linfatici addominali e pelvici, e angiomiolipomi causando scompenso respiratorio progressivo, con episodi di pneumotorace ricorrente e effusioni chilose; la sopravvivenza media è di 10-20 anni. LAM è una malattia molto rara. Secondo la National Library of Medicine statunitense, la prevalenza si aggira intorno aa due/cinque donne per milione in tutto il mondo.

Sirolimus, che è disponibile sia in compressa che in soluzione orale, è stato originariamente approvato nel 1999 come immunosoppressore per aiutare a prevenire il rigetto d'organo nei pazienti di 13 anni e più nei è pazienti con trapianto di rene. Poiché il produttore ha dimostrato che il farmaco può offrire un notevole miglioramento rispetto alle terapie disponibili, ha ricevuto la designazione di terapia di svolta e di farmaco orfano ed è stato approvato con procedura accelerata.

La sicurezza e l'efficacia di sirolimus per il trattamento della LAM sono state studiate in un trial clinico che ha confrontato il medicinale con placebo in 89 pazienti per un periodo di trattamento di 12 mesi, seguito da un periodo di osservazione di 12 mesi. L'endpoint primario era rappresentato dalla differenza tra i gruppi nel volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1). La differenza nella diminuzione media del FEV1 durante il periodo di trattamento di 12 mesi è stata di circa 153 ml. Dopo l'interruzione, il declino della funzione polmonare è ripreso a un ritmo simile a quello del gruppo placebo.

Gli effetti indesiderati più comunemente riportati sono stati ulcere della bocca e delle labbra, diarrea, dolore addominale, nausea, mal di gola, acne, dolore toracico, gonfiore alle gambe, infezione del tratto respiratorio superiore, mal di testa, vertigini, dolori muscolari e colesterolo elevato. Effetti indesiderati gravi tra cui ipersensibilità e gonfiore (edema) sono stati osservati nei pazienti sottoposti a trapianto renale.

Leggi la notizia sul sito dell’FDA