L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha rilasciato un draft di linea guida scientifica che delinea il modo in cui le aziende dovrebbero progettare gli studi post-autorizzativi sull’efficacia (PAES) per agevolare il processo decisionale regolatorio all'interno dell'Unione Europea (UE). È stata anche pubblicata una guidance aggiuntiva che descrive gli adempimenti regolatori necessari per la realizzazione di PAES imposti dalle Autorità competenti.

I PAES sono condotti dopo che un medicinale ha ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio e nell'ambito dell'indicazione terapeutica autorizzata, allo scopo di raccogliere una serie di dati relativi ai suoi benefici che possono essere indagati soltanto dopo l'avvenuta commercializzazione. In particolare, questi studi possono affrontare questioni relative ai benefici di un medicinale derivanti dal modo in cui viene utilizzato nella pratica medica quotidiana, anche in popolazioni specifiche, in relazione al suo utilizzo insieme ad altri farmaci o nel corso del tempo, e quando ci sono cambiamenti nella comprensione di una malattia o del meccanismo di azione del medicinale stesso. La conoscenza generata dai PAES serve quindi a integrare le informazioni relative ai benefici del medicinale acquisite durante il processo autorizzativo.

Questi studi possono essere imposti dalle Autorità regolatorie o essere effettuati su base volontaria dalle aziende titolari. La Commissione Europea ha stabilito nell'aprile 2014 le circostanze in cui un PAES può essere richiesto dalle Autorità regolatorie. Prima di allora, questi studi potevano essere richiesti dalle Agenzie europee soltanto in alcuni casi particolari come, per esempio: le autorizzazioni all'immissione in commercio condizionate, quelle in circostanze eccezionali, i farmaci a uso pediatrico o le procedure di referral.

Attualmente, nel caso di medicinali con un'autorizzazione all’immissione in commercio di tipo standard, uno studio PAES può essere richiesto nel momento in cui si raccomanda l'autorizzazione, nel caso in cui siano individuate problematiche connesse ad alcuni aspetti dell'efficacia del medicinale che possono essere risolte solo dopo la commercializzazione, oppure dopo l'autorizzazione all'immissione in commercio, nel caso in cui i nuovi dati indichino la necessità di ulteriori indagini circa i benefici del farmaco. I risultati di questi studi dovrebbero tradursi in una migliore etichettatura dei medicinali e in un miglior uso dei farmaci nella pratica clinica, sia da parte dei prescrittori che dei pazienti.

Il draft di linea guida scientifica si applica sia ai PAES imposti che a quelli volontari. È stata sviluppata in collaborazione con gli Stati membri dell'UE e con le altre parti interessate ed è stata rilasciata per una consultazione pubblica della durata di tre mesi. Sarà possibile infatti inviare commenti fino al 31 gennaio 2016 tramite l'indirizzo paesconsultation@ema.europa.eu utilizzando l'apposito modulo.

Una linea guida supplementare, a carattere regolatorio e procedurale, è stata rilasciata insieme a quella scientifica allo scopo di chiarire aspetti legati all'imposizione di studi di efficacia post autorizzativi, inclusa la presentazione dei protocolli di studio da parte delle aziende e la loro valutazione da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali.

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