Pillole dal Mondo n. 1744 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Adakveo (crizanlizumab-tmca), un trattamento per ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive - una complicanza della malattia da anemia falciforme - nei pazienti di età pari o superiore a 16 anni.

L’approvazione del medicinale si è basata sui risultati di uno studio clinico randomizzato in cui sono stati arruolati 198 pazienti con anemia falciforme con una storia di crisi vaso-occlusive. I pazienti hanno ricevuto Adakveo o un placebo. Nei pazienti trattati con Adakveo si è ridotto il numero di visite sanitarie annue per crisi vaso-occlusive (tasso annuale mediano di 1,63 visite), rispetto ai pazienti che hanno ricevuto placebo (tasso annuale mediano di 2,98 visite). Inoltre, il 36% dei pazienti che hanno ricevuto Adakveo non ha avuto crisi vaso-occlusive durante lo studio ed è passato da 1,4 a 4,1 mesi il tempo in cui i pazienti hanno avuto per la prima crisi vaso-occlusiva dall’inizio del trattamento.

Effetti indesiderati comuni per i pazienti che assumono Adakveo sono stati mal di schiena, nausea, febbre e artralgia.

L’FDA ha approvato Adakveo, che ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano e Breakthrough Therapy, con Priority Review.