La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato irinotecan liposomiale per iniezione in combinazione con fluorouracile e leucovorina, per il trattamento di pazienti con tumore al pancreas in stadio avanzato o metastatico che siano stati precedentemente trattati con chemioterapia a base di gemcitabina.

Secondo il National Cancer Institute, nel 2015 i nuovi casi di cancro al pancreas diagnosticati negli USA saranno 48.960 e quasi lo stesso numero di decessi (40.560) saranno causati dalla malattia. La diagnosi precoce del tumore pancreatico è difficoltosa e le opzioni di trattamento sono limitate, soprattutto in presenza di metastasi e quando non è possibile la rimozione chirurgica.

L’efficacia del farmaco è stata dimostrata in uno studio randomizzato in aperto  a tre bracci, condotto su 417 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico, già sottoposti a chemioterapia a base di gemcitabina. I pazienti trattati con irinotecan liposomiale più fluorouracile/leuvocorina hanno dimostrato una sopravvivenza mediana di 6,1 mesi rispetto a 4,2 mesi dei pazienti trattati solamente con fluorouracile/leuvocorina. Inoltre i pazienti trattati con irinotecan liposomiale in combinazione con fluorouracile/leucovrina hanno dimostrato un ritardo nella crescita del tumore rispetto ai  pazienti trattati con la sola combinazione fluorouracile/leucovrina. Nessun miglioramento sulla sopravvivenza è stato ottenuto nei pazienti trattati con irinotecan liposomiale.

La sicurezza del farmaco è stata valutata in uno studio condotto su 398 pazienti; gli effetti indesiderati più comuni sono stati diarrea, stanchezza, vomito, nausea, riduzione dell'appetito, stomatite e piressia.
La FDA ha concesso a irinotecan liposomiale per iniezione la designazione di farmaco orfano e la revisione prioritaria. La designazione di farmaco orfano fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. La revisione prioritaria è concessa ai farmaci che offrono un significativo miglioramento in termini di sicurezza ed efficacia nel trattamento di gravi patologie.

L'etichettatura per il farmaco include un boxed warning per avvertire gli operatori sanitari sui rischi di grave neutropenia e diarrea.

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