L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha rilasciato una bozza di linea guida sulla sperimentazione clinica dei medicinali per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) per una consultazione pubblica di sei mesi.

Le osservazioni devono essere effettuate utilizzando il modulo di invio e inviate entro e non oltre il 31 gennaio 2014 all’indirizzo: cnswpsecretariat@ema.europa.eu.

La SLA, spesso indicata come il morbo di Lou Gehrig, è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale. Diverse opzioni terapeutiche per la SLA agiscono sui sintomi della malattia. Non ci sono attualmente farmaci che ne rallentano o arrestano la progressione.

Questa linea guida sostituisce i punti da considerare sulla sperimentazione clinica dei medicinali per il trattamento della SLA.

Il documento si concentra sulla progettazione di studi per i farmaci che hanno un impatto sul corso della malattia (trattamenti che modfificano la malattia) e per i farmaci per il trattamento dei sintomi della SLA.

È fornita una guida per la scelta dei parametri di outcome significativi utilizzati negli studi e sulla rilevanza clinica dei test funzionali di disabilità, inclusi i test della funzione motoria e respiratoria e la loro relazione con la sopravvivenza.

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Published on: 05 September 2013