Pillola dal Mondo n. 1927 - L’Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibili informazioni importanti su Strimvelis.

Strimvelis® (frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ contenente cellule CD34+ trasdotte con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cDNA che codifica per l’adenosina deaminasi [ADA] umana): primo caso di leucemia linfoide a cellule T dopo oncogenesi inserzionale.

Riassunto:

• È stata segnalata l’insorgenza di leucemia linfoide a cellule T in un paziente con ADA-SCID 4,7 anni dopo il trattamento con Strimvelis.
• Questo primo caso di neoplasia ematologica in seguito al trattamento con Strimvelis viene attribuito ad oncogenesi inserzionale.
• I pazienti devono essere monitorati a lungo termine, con visite su base almeno annuale per i primi 11 anni e, successivamente, a 13 e 15 anni dopo il trattamento con Strimvelis, che devono includere un emocromo completo con conta differenziale, esami biochimici e il dosaggio dell’ormone stimolante la tiroide.