Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, nella seduta del 23 settembre 2026, ha dato il via libera alla rimborsabilità di 2 nuovi farmaci orfani e 7 estensioni di indicazione terapeutica.

FARMACI ORFANI

Saranno rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale due nuovi farmaci orfani per il trattamento di malattie rare. Si tratta di Ezmekly (mirdametinib), indicato in monoterapia per il trattamento di neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici non operabili in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), e di Ziihera (zanidatamab), indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con cancro delle vie biliari (BTC) HER2-positivo (IHC 3+) non resecabile, localmente avanzato o metastatico, precedentemente trattato con almeno una linea di terapia sistemica.

ESTENSIONI DI INDICAZIONI TERAPEUTICHE

Sette le estensioni delle indicazioni terapeutiche e variazioni posologiche ammesse alla rimborsabilità dal Consiglio di Amministrazione:

• Dabigatran Etexilato Teva (dabigatran etexilato): rimborsato per il trattamento del tromboembolismo venoso (TEV) e per la prevenzione di TEV ricorrente nei pazienti pediatrici (dal momento in cui il bambino è in grado di ingerire cibo morbido fino a meno di 18 anni di età).
• Gamten (immunoglobuline umane normali): esteso alla profilassi pre/post esposizione al morbillo per adulti, bambini e adolescenti (0-18 anni) suscettibili nei quali l’immunizzazione attiva è controindicata o non raccomandata, e all'immunomodulazione negli adulti affetti da dermatomiosite in fase attiva trattata con farmaci immunosoppressori (inclusi corticosteroidi) o in caso di intolleranza/controindicazioni a questi farmaci.
• Koselugo (selumetinib): rimborsato per il trattamento in monoterapia dei neurofibromi plessiformi (PN) inoperabili, sintomatici nei pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).
• Nucala (mepolizumab): rimborsato negli adulti come trattamento di mantenimento aggiuntivo per la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) non controllata, caratterizzata da un aumento degli eosinofili ematici, in associazione a tripla terapia (corticosteroide per via inalatoria ICS, LABA e LAMA).
• Pegasys (peginterferone alfa-2a): rimborsato in monoterapia negli adulti per il trattamento della policitemia vera e della trombocitemia essenziale.
• Tevimbra (tislelizumab): rimborsato per il nuovo schema posologico di 400 mg somministrati per infusione endovenosa una volta ogni 6 settimane.
• Veltassa (patiromer): esteso al trattamento dell'iperkaliemia negli adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni.

RIDUZIONI DI SPESA FARMACEUTICA DA PROCEDIMENTI AIFA 

Il CdA ha approvato riduzioni di spesa a esito di rinegoziazioni dei prezzi di medicinali già attualmente rimborsati per complessivi 34,9 milioni di euro.

Published on: 24 settembre 2026