Lo scorso 29 e 30 giugno l’AIFA ha ospitato un incontro informale cui hanno preso parte un gruppo di 25 esperti internazionali negli ambiti della sperimentazione clinica e di alcune malattie particolari, quali la sarcopenia, la cachessia e la degenerazione muscolare (wasting desease) per discutere insieme del possibile sviluppo di nuovi trattamenti per le patologie muscolari. Hanno preso parte ai lavori delle due giornate i referenti della società scientifica Society on Sarcopenia, Cachexia and Wasting Disorders (SCWD), dell’Università di Göttingen e della Charité Medical School di Berlino, insieme al mondo regolatorio rappresentato dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e dall’AIFA, appunto.

Il primo obiettivo del workshop è stato la condivisione di una definizione comune di degenerazione muscolare attorno a cui eventualmente costruire dei percorsi di disegno e applicazione di studi clinici ad hoc con conseguente identificazione di biomarkers predittivi ed endpoints primari per le patologie su indicate e oggetto della discussione. Si è trattato quindi di un confronto che anticipa qualsiasi attività di consulenza scientifica di tipo più strettamente regolatorio ma che può tradursi nello sviluppo di nuovi strumenti diagnostici e terapeutici per i pazienti più rapido ed efficace.

“Le Agenzie regolatorie – ha illustrato, infatti, il Direttore Generale dell’AIFA Luca Pani nel corso dell’evento - stanno cambiando per venire sempre più incontro sia alle esigenze dei pazienti con bisogni clinici insoddisfatti, sia alle problematiche di sostenibilità della spesa farmaceutica e dei sistemi sanitari in generale. Per raggiungere questi obiettivi – continua Pani - le Istituzioni si stanno aprendo al mondo scientifico per far sì che chiunque intenda sviluppare un nuovo approccio terapeutico tenga sempre conto di questi due aspetti imprescindibili e conosca approfonditamente quanto richiede il mondo regolatorio in merito, prima ancora delle fasi preliminari di definizione delle sperimentazioni cliniche e dei successivi dossier di registrazione”. “La consulenza scientifica anticipata – aggiunge – è la chiave per favorire investimenti mirati, razionali e che abbiano come scopo principale l’accesso a trattamenti terapeutici davvero innovativi”.
Si è poi affrontato il tema dei nuovi approcci di autorizzazione dei farmaci, fra cui quello dell’adaptive licensing, e di come costruire endpont robusti e misurabili negli studi clinici, aspetti questi ultimi fortemente correlati fra loro affinché si possa adottare un modello di autorizzazione progressiva.

La Society on Sarcopenia, Cachexia and Wasting Disorders (SCWD) è un’organizzazione no profit fondata nel 2008 che promuove programmi di formazione per gli operatori sanitari su tali patologie. Organizzerà un workshop analogo a quello ospitato dall’AIFA presso l’ente regolatorio americano Food and Drug Administration il prossimo ottobre per portare la discussione anche oltreoceano.

Per maggiori informazioni visita il sito della Society on Sarcopenia, Cachexia and Wasting Disorders (SCWD)