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EMA raccomanda Ocaliva per il trattamento della colangite biliare primitiva

L’Agenzia europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato il rilascio di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Ocaliva (acido obeticolico) per il trattamento di pazienti con colangite biliare primitiva. Ocaliva deve essere utilizzato in combinazione con l’acido ursodesossicolico (UDCA), in pazienti che non hanno risposto adeguatamente all’UDCA, o da solo negli adulti che non tollerano il trattamento con UDCA.

La colangite biliare primitiva è una malattia rara e pericolosa per la vita che provoca la progressiva distruzione dei piccoli dotti biliari nel fegato. Questi condotti trasportano la bile dal fegato verso l’intestino dove viene utilizzata per contribuire a digerire i grassi. Come conseguenza della distruzione dei dotti, la bile si accumula nel fegato causando danni che, con il progredire della malattia, possono causare cirrosi epatica (cicatrizzazione del fegato) e insufficienza epatica, aumentando il rischio di cancro al fegato.

Per i pazienti con colangite biliare primitiva le opzioni di trattamento disponibili sono limitate. Il trapianto di fegato può migliorare significativamente le possibilità di sopravvivenza, ma si tratta di un’operazione lunga e complessa, indicata solo per i pazienti con la malattia del fegato in stadio avanzato. L’UDCA è l’unico medicinale attualmente approvato per il trattamento della colangite biliare primitiva, ma fino alla metà dei pazienti trattati o non riescono a rispondere al farmaco o riscontrano benefici limitati. Per questi pazienti vi è quindi una chiara esigenza medica insoddisfatta, così come quanti non sono in grado di tollerare il trattamento con UDCA.

L’acido obeticolico è un acido biliare semi-sintetico che agisce attivando il recettore farnesoide X (FXR), che controlla la produzione di bile. Attivando questo recettore, si prevede che Ocaliva riduca la produzione di bile nel fegato e l’esposizione dell’organo a livelli di acidi biliari tossici.

Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha raccomandato per Ocaliva il rilascio di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, uno dei principali meccanismi dell’EMA per facilitare l’accesso precoce da parte dei pazienti ai farmaci che soddisfano esigenze mediche insoddisfatte. L’approvazione condizionata permette infatti di raccomandare un farmaco per l’autorizzazione all’immissione in commercio quando il beneficio della sua immediata disponibilità per i pazienti supera i rischi derivanti dalla mancanza di dati completi.

La sicurezza e l’efficacia di Ocaliva sono state dimostrate in uno studio di fase III con 216 partecipanti. Dopo 12 mesi, la percentuale di pazienti che hanno raggiunto una riduzione dei livelli di fosfatasi alcalina (un indicatore della progressione della malattia) è stata maggiore nei pazienti trattati con Ocaliva (circa il 47% rispetto al 10% nel gruppo che ha ricevuto il placebo). Gli effetti indesiderati più comuni osservati sono stati prurito e stanchezza.

Come previsto dall’immissione in commercio condizionata, il richiedente Ocaliva dovrà fornire i risultati di due studi. Fino a quando non saranno disponibili dati completi, il CHMP riesaminerà il rapporto rischio/beneficio di Ocaliva ogni anno per determinare se l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata può essere mantenuta.

Essendo la colangite biliare primaria una malattia rara, nel 2010 Ocaliva ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dal Comitato per i Medicinali Orfani dell’EMA (COMP). Questo status è lo strumento chiave nell’Unione Europea per incoraggiare lo sviluppo di farmaci destinati ai pazienti affetti da malattie rare. I medicinali con la designazione di farmaco orfano ottengono per dieci anni l’esclusività sul mercato. Inoltre consente agli sviluppatori di accedere agli incentivi, come ad esempio la riduzione dei diritti per la consulenza scientifica e delle tasse previste per l’autorizzazione all’immissione in commercio.

Il parere adottato dal CHMP nel corso della riunione di ottobre 2016 costituisce una fase intermedia del percorso di accesso a Ocaliva per i pazienti. Il parere adottato dal CHMP sarà ora inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione relativa all’immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Una volta autorizzato in UE, ogni Stato membro dovrà assumere una decisione sul prezzo e il rimborso in base al ruolo/uso potenziale del medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.

Leggi la notizia sul sito dell’EMA


Pubblicato il: 20 ottobre 2016

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