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FDA approva il primo trattamento per una rara malattia del sangue

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Elzonris (tagraxofusp-erzs) per il trattamento della neoplasia delle cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN) nei pazienti adulti e pediatrici maggiori di due anni di età.

La BPDCN è una malattia aggressiva e rara del midollo osseo e del sangue che può colpire più organi, compresi i linfonodi e la pelle. Si presenta spesso come leucemia o si evolve in leucemia acuta. La malattia è più comune negli uomini rispetto alle donne e nei pazienti di età pari o superiore a 60 anni.

L’efficacia di Elzonris è stata studiata in due coorti di pazienti in uno studio clinico a braccio singolo. La prima coorte di studi ha arruolato 13 pazienti con BPDCN non trattata, sette dei quali (54%) hanno raggiunto la remissione completa (CR) o CR con un’anormalità cutanea non indicativa di malattia attiva (CRc). Nella seconda coorte, che includeva 15 pazienti con BPDCN recidivante o refrattario, un paziente ha raggiunto CR e un altro CRc.

Gli effetti indesiderati comuni riportati dai pazienti negli studi clinici sono stati sindrome da perdita capillare, nausea, affaticamento, gonfiore delle gambe e delle mani, febbre, brividi e aumento di peso. Le anomalie di laboratorio più comuni sono state la diminuzione dei linfociti, dell’albumina, delle piastrine, dell’emoglobina e del calcio e l’aumento degli enzimi ALT e AST. Le donne in gravidanza o che allattano non devono assumere Elzonris perché può causare danni allo sviluppo del feto e al neonato.

Elzonris ha ottenuto la designazione di farmaco orfano e Breakthrough Therapy ed è stato approvato con Priority Review. 

Leggi la notizia sul sito dell’FDA


Pubblicato il: 14 gennaio 2019

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