L’Agenzia Italiana del Farmaco è lieta di leggere su Nature un articolo di Paolo Bianco e Douglas Sipp che descrivono e ben argomentano quanto sospettato anche dall’AIFA negli ultimi due anni e mezzo. Bianco e Sipp illustrano con precisione l’esistenza di un movimento transnazionale che vuole ribaltare le regole fondamentali che sono alla base dei processi di approvazione dei farmaci nei paesi avanzati, cioè l’obbligatoria dimostrazione di evidenze di efficacia e sicurezza come presupposto per l’immissione sul mercato di qualunque terapia.

Bianco e Sipp mettono in guardia da queste nuove imprese finanziarie costruite sulla sofferenza umana che grazie a movimenti di opinione del tutto disinformati e spesso incompetenti issano la bandiera della “libertà di scelta” per puntare all’immissione sul mercato di presunte terapie in fase precoce senza alcuna dimostrazione di sicurezza ed efficacia.
La campagna “Free to Choose Medicine” lanciata dal think tank conservatore “Heartland Institute” nel 2010, secondo gli autori, fu un primo chiaro tentativo di deregolamentazione che avrebbe permesso all’industria di immettere medicinali sul mercato a seguito di studi clinici ridotti al minimo al pari delle garanzie per i pazienti.

Il linguaggio e i toni di questa proposta si possono riconoscere, secondo gli autori, in altre proposte di legge e persino nelle parole di un ex Commissioner della Food and Drug Administration, Andrew von Eschenbach, che su The Wall Street Journal auspicava la creazione di una “corsia preferenziale” per i prodotti della medicina rigenerativa che li avrebbe portati nelle farmacie subito dopo i controlli di tossicità, rimandando le prove di efficacia e sicurezza alla fase post-marketing.

Bianco e Sipp ricordano anche le recentissime battaglie legali che hanno contrapposto l’FDA ad alcune aziende che commercializzavano prodotti a base di staminali autologhe. Il principio (sempre perdente) sbandierato nelle aule di tribunale da aziende come Celltex Therapeutics e Regenerative Sciences era che le staminali, estratte da un paziente e in questo reimpiantate a seguito di una manipolazione, non fossero medicinali e quindi non necessitassero di un’approvazione regolatoria. Un’interpretazione molto pericolosa che pure sta prendendo piede in alcuni paesi nel mondo, persino in Australia e Giappone grazie ad enormi pressioni commerciali e politiche. L’approvazione di leggi piuttosto lasse si è trasformata in uno spot promozionale per il turismo medico, una forma estrema di viaggio della speranza, che attira malati provenienti da ogni parte del globo alla ricerca di un rimedio per l’abisso costituito dalla mancanza di alternative.

La ragion d’essere delle sperimentazioni cliniche, secondo i due autori, è invece l’unica garanzia di efficacia e sicurezza per i pazienti.  “La sola idea di mettere dei prodotti in vendita” scrivono Bianco e Sipp “e nei corpi dei consumatori sulla base di dati di fase 1 è inquietante”. La commercializzazione precoce di prodotti terapeutici che hanno superato solo la fase 1 esporrebbe i pazienti a rischi innecessari e potenzialmente gravi.

Spostando il fulcro delle operazioni dagli enti regolatori ai pazienti stessi, molte “cliniche della speranza” convincono persone disperate a essere sponsor di presunte sperimentazioni su se stessi che poco o nulla hanno di scientifico. L’appello alla libertà di scelta e il grido di dolore contro la “burocrazia” sono lo specchietto per le allodole dietro cui si nasconde questo nuovo modello di business.
Ma qual è allora la strada da seguire? Bianco e Sipp indicano il percorso che ha portato alla commercializzazione della prima terapia genica in Europa, Glybera (alipogene tiparvovec). Il farmaco è stato immesso sul mercato per curare una forma di pancreatite potenzialmente mortale, una malattia ultra-rara. A sostegno dell’approvazione di Glybera, a causa dell’esiguità della popolazione di pazienti, era stata presentata una mole di dati assolutamente ridotta rispetto al normale. Dopo una lunga discussione proprio grazie ad una posizione differente assunta da Luca Pani e Daniela Melchiorri, rappresentanti italiani presso il Comitato per l’approvazione delle medicine per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), Glybera è stato autorizzato, ponendo però come condizione indispensabile e vincolante all’autorizzazione uno strettissimo monitoraggio dei dati di efficacia e sicurezza.

Come nel caso di Glybera, concludono gli autori, Agenzie Regolatorie, ricercatori, governi e aziende devono cercare soluzioni innovative che permettano di mettere a disposizione dei pazienti il potenziale della medicina rigenerativa, tenendo a debita distanza i mercanti di falsa speranza.

Leggi l’articolo di Bianco e Sipp su Nature

European Public Assessment Report su Glybera