Si informano gli utenti dei Registri Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione delle Determine AIFA nella GU n.74 del 29/03/2022, a partire dal 30/03/2022 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in associazione a KALYDECO (ivacaftor) per la seguente indicazione terapeutica:

• Kaftrio in un regime di associazione con ivacaftor 150 mg compresse è indicato per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari e superiore a 12 anni, che sono eterozigoti per F508del nel gene CFTR con una mutazione:
  • di gating (genotipo F/G) oppure
  • di funzione residua (genotipo F/RF) oppure
  • non classificata (genotipo F/non classificato) oppure
  • non identificata (genotipo F/non identificato).

Le prescrizioni relative unicamente alle indicazioni rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale, attraverso la citata pubblicazione, dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista dei "Registri e PT attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Si specifica inoltre che, a partire dal 30.03.2022, il registro in oggetto sarà disponibile sulla piattaforma web [KAFTRIO (F/G - F/RF - F/NON CLASS. F/NON IDENT.)]; pertanto si invitano i referenti regionali a procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati, accedendo al sistema.
Si informa infine che resta attivo il Registro KAFTRIO (F/F, F/MF) in cui viene monitorata la seguente popolazione:

“trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari e superiore a 12 anni, che sono omozigoti per la mutazione F508del nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) o eterozigoti per F508del nel gene CFTR con una mutazione a funzione minima (MF)” (inizio monitoraggio 06/07/2021).

Ufficio Registri di Monitoraggio