Si informano gli utenti dei Registri dei Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito dell’entrata in vigore delle Determine AIFA PRES/1023/2025, PRES/1027/2025 e PRES/1029/2025 (come da avviso in G.U. n.181 del 06 agosto 2025), a partire dal 07.08.2025 terminerà il monitoraggio dei Registri di:
Orkambi nelle seguenti indicazioni terapeutiche:

• Orkambi granulato è indicato per il trattamento della fibrosi cistica (FC), in bambini di età pari o superiore a 1 anno omozigoti per la mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
• Orkambi è indicato per il trattamento della fibrosi cistica (FC), in pazienti di eta' pari o superiore a 6 anni omozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR.

Symkevi nella seguente indicazione terapeutica:

• Symkevi è indicato in un regime di associazione con ivacaftor compresse per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età pari e superiore a 6 anni, omozigoti per la mutazione F508del o eterozigoti per la mutazione F508del e che presentano una delle seguenti mutazioni nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR): P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A →G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G e 3849+10kbC→T.

Kalydeco nelle seguenti indicazioni terapeutiche:

• Kalydeco granulato è indicato in monoterapia per il trattamento di bambini di almeno 4 mesi di età di età e con peso corporeo da 5 kg a meno di 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o hanno una mutazione R117H CFTR.
• Kalydeco compresse è indicato in monoterapia per il trattamento di adulti, adolescenti e bambini di età pari e superiore a 6 anni e di peso pari o superiore a 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R o che hanno una mutazione R117H CFTR.

Si ricorda che il clinico potrà procedere alla compilazione della scheda di fine trattamento selezionando la voce “Chiusura Monitoraggio” presente tra le cause di fine trattamento.

Ufficio Registri di Monitoraggio

Pubblicato il: 07 agosto 2025