AIFA ha concluso la fase di negoziazione del medicinale Kalydeco (ivacaftor) dopo avere attentamente valutato la possibilità di correlare la prescrivibilità e la dispensazione del farmaco, da parte dei centri per la Fibrosi Cistica, ad un Registro di monitoraggio che verifichi l’appropriatezza prescrittiva e controlli la relativa spesa farmaceutica.

Con il presente comunicato AIFA intende dunque informare pazienti, medici, farmacisti, direttori sanitari e approvatori regionali circa le modalità di prescrizione e rimborso del nuovo medicinale che sono rivolte esclusivamente alla indicazione terapeutica “Trattamento della fibrosi cistica (FC), in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che hanno una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549”’.

I criteri di eleggibilità e di raccolta dati ai fini della prescrizione e di proseguimento della terapia con ivacaftor sono dettagliati nella scheda di monitoraggio (.pdf) e si riferiscono principalmente a:

• Presenza di mutazione di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
• Paziente sottoposto a trapianto d’organo.
• Body Mass Index (BMI in kg/m2).
• Test di sudore (cloruro nel sudore in mmol/l).
• Volume espiratorio forzato esalato nel primo secondo (FEV1).
• Numero delle esacerbazioni polmonari.
• Punteggio della sfera respiratoria del CFQ-R (Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised).
• Funzionalità pancreatica esocrina.
• Funzionalità renale.
• Funzionalità epatica.
• Uso concomitante di forti oppure moderati inibitori di CYP3A.

Infine, facendo seguito alla comunicazione del 14/04/2015 pubblicata sul sito, si informano gli utenti dei Registri di Monitoraggio che la Determinazione di AIC relativa al medicinale Kalydeco sarà pubblicata sulla G.U. Italiana il 04/05/2015. Si anticipa che tale Determinazione avrà validità a partire dal giorno successivo alla sua pubblicazione pertanto, il Registro di monitoraggio del suddetto medicinale sarà presente sulla piattaforma web dal 05/05/2015.

La classificazione prevista ai fini della fornitura del medicinale è “Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti – centri di cura Fibrosi Cistica ed erogazione tramite i centri stessi o le farmacie convenzionate (distribuzione diretta e per conto) (RRL)”.

L'erogazione a carico del SSN è consentita su prescrizione nell'ambito dei centri di riferimento individuati dalle singole Regioni. Al riguardo, si invitano le Regioni e gli Approvatori regionali, che non lo avessero ancora fatto, a procedere all’abilitazione dei propri centri di riferimento, accedendo alla worklist direttamente sul sistema.