Facendo seguito alla recente attivazione web del registro di ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica (FC), in pazienti di età pari o superiore a 12 anni omozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR e ad alcune richieste di chiarimento a noi pervenute tramite il sistema di segnalazione OTRS (inviando una mail a helpdesk@aifa.gov.it ), riteniamo opportuno precisare alcune modalità operative al fine di agevolare i medici e i farmacisti nell’inserimento dei trattamenti nella piattaforma AIFA, soprattutto in riferimento ai trattamenti effettuati in attesa dell’implementazione informatica (cosiddetta fase di “cartaceo provvisorio”).

1. Il sistema dei registri AIFA è strutturato sulla cronologia degli eventi. Pertanto, sebbene sia sempre possibile inserire retroattivamente un trattamento selezionando una data antecedente a quella di reale inserimento nella piattaforma, l’inserimento delle schede che compongono il singolo trattamento (es. scheda di eleggibilità, scheda di richiesta farmaco RF, scheda di dispensazione farmaco DF, etc.) deve avvenire in maniera consecutiva. In altre parole, il sistema non consente di inserire una RF, rinviando ad un secondo momento l’inserimento di RF con date antecedenti; i trattamenti iniziati nella fase cartacea del registro vanno inseriti a partire dalla data di inizio del trattamento a carico del SSN. Inoltre, per tutti i trattamenti, è necessaria l’alternanza di compilazione della richiesta farmaco da parte del medico e della dispensazione farmaco da parte del farmacista.
2. La sezione “paziente già in trattamento” presente in scheda di eleggibilità è riservata ai soli trattamenti avviati prima dell’ammissione alla rimborsabilità a carico SSN dell’indicazione in monitoraggio, in un regime diverso (es. uso compassionevole, L.648/96, fondo 5% oppure studi clinici). Tale sezione, pertanto, non deve essere utilizzata per l’inserimento cumulativo delle prescrizioni effettuate nella fase cartacea del registro.
3. Per i “pazienti già in trattamento”, la scheda di eleggibilità va compilata con i dati all’inizio reale del trattamento e non con quelli al momento del passaggio al regime di rimborsabilità SSN.
4. Per poter velocizzare l’inserimento delle prescrizioni effettuate nella fase di cartaceo del registro, è stata prevista la possibilità di effettuare richieste farmaco “cumulative” utilizzando il campo “Numero di somministrazioni per richiesta farmaco”. Attraverso questa funzionalità, in ogni RF, il medico potrà selezionare la durata della prescrizione. La durata di una RF “unitaria” (o ciclo) è di 28 giorni; selezionando una delle opzioni del campo suddetto, la durata della prescrizione può arrivare fino a 6 cicli [quindi opzioni di durata della RF di 28 gg, di 56 (28x2) gg, 84 (28x3) gg, … 168 (28x6) gg]. Considerando che la pubblicazione del registro web è avvenuta a quasi 2 anni dalla rimborsabilità SSN, utilizzando questa funzionalità è possibile “sanare” con max 4 RF/DF (della durata ognuna di 6 cicli) la fase cartacea.
5. Per problemi di fattibilità informatica, in RF nel campo “dose totale richiesta” il sistema calcola in automatico la quantità di farmaco prescritta con riferimento al solo principio lumacaftor. Anche il farmacista dovrà fare riferimento alla quantità di lumacaftor per la dispensazione delle confezioni necessarie di Orkambi.
6. Una volta che è stata effettuata una RF cumulativa, il farmacista si troverà in DF una quantità di farmaco da dispensare corrispondente a quella prescritta e potrà così procedere con la dispensazione “cumulativa”.
7. In considerazione del lungo periodo di trattamento, l’obbligatorietà delle schede di rivalutazione è stata stabilita con una periodicità ciclica e non temporale: le prime 2 rivalutazioni sono obbligatorie ogni 6 cicli, le successive ogni 12 cicli (circa annualmente).

Si allega la scheda .pdf di Orkambi, disponibile anche sul portale istituzionale, per una consultazione preliminare alla compilazione del registro web.

Si ricorda, infine, che i registri di monitoraggio rappresentano principalmente una modalità amministrativa di controllo. Come tali, non possono interferire in alcun modo con la decisione clinica di trattare il paziente. Eventuali ritardi di natura informatica oppure legati al necessario tempo di recupero della fase di cartaceo non giustificano in alcun modo il ritardo o l’impedimento dei trattamenti che devono essere comunque sempre garantiti. 

Ufficio Registri di Monitoraggio