Di recente, i modelli di rimborsabilità condizionata utilizzati dall’AIFA nelle procedure di negoziazione dei nuovi farmaci hanno destato interesse anche negli Stati Uniti con dei servizi di Bloomberg e del Washington Post. Un’idea lanciata tempo fa dall’AIFA che cioè il concetto di “made in Italy”, condivisa dagli autori di questi articoli, vada esteso oltre i tradizionali stereotipi di successo (“la moda o le fettuccine”) per includere, necessariamente, anche la leadership di strategie innovative per il controllo della spesa farmaceutica.

“L'Agenzia Italiana del Farmaco” – scrivono Makiko Kitamura e Johannes Koch - “ha concluso degli accordi con le aziende farmaceutiche, per cui il pagamento dei medicinali avviene sulla base di quanto e di come un paziente risponde al trattamento e, nei casi in cui il farmaco non sortisca alcun effetto, l’azienda rimborsa completamente la spesa. L’Italia sta siglando un numero sempre maggiore accordi di questo tipo, dal momento che sta crescendo il numero di farmaci che ricevono l’approvazione dopo trial di fase intermedia svolti su meno di 100 pazienti, piuttosto che attendere la fase finale che coinvolge migliaia di persone”.

L’AIFA è con molta probabilità il primo ente regolatorio al mondo ad aver fornito un’applicazione avanzata di diversi modelli di rimborsabilità condizionata. Questi accordi (MEA – Managed Entry Agreements) storicamente, oltre dieci anni or sono, erano suddivisi in due principali categorie: accordi di condivisione del rischio basati sull’outcome (performance based risk sharing schemes quali payment by results, risk sharing e success fee) e accordi di carattere prettamente finanziario (financial based schemes quali cost sharing e capping).

Un supporto essenziale a questi modelli di negoziazione è oggi fornito dai nuovi Registri di Monitoraggio adottati dall’Agenzia, veri e propri database dinamici che valutano l’utilizzazione nella pratica clinica dei medicinali, raccogliendo, nel rispetto assoluto della privacy, i dati relativi a centinaia di migliaia di trattamenti univoci al livello del singolo paziente.

Secondo i dati più aggiornati sono 128 i Registri di monitoraggio attivati dall’AIFA e associati ai diversi tipi di accordi negoziali: 51 Registri con Performance-based risk sharing arrangements (PBRSA) ovvero refund when treatments fail, 28 Registri con Financial-based arrangements (FBA), 49 Registri con Appropriateness control (AC).

La rivoluzione globale che investe il mondo farmaceutico sta, in effetti, mettendo ovunque a dura prova i tradizionali approcci farmacoeconomici e più in generale le politiche farmaceutiche e sanitarie. In questo contesto, gli osservatori e gli stakeholder internazionali riconoscono la peculiarità del sistema italiano, che viene studiato con interesse negli Stati Uniti e nel resto d’Europa, dove – come osserva il ricercatore della London School of Economics, Olivier Wouters – non esistono modelli con lo stesso livello di dettaglio e complessità.

Kitamura e Koch ricordano alcune esperienze occasionali in Francia e in Gran Bretagna: “In Francia, dove non esiste un registro nazionale, Roche ha avviato un programma pilota in 24 ospedali negli ultimi due anni per comprendere le difficoltà del monitoraggio dei pazienti e dei risultati dei trattamenti. Mentre il Regno Unito ha testato la strategia di prezzo basata sul risultato, l’ultimo contratto con questa modalità risale al 2007, quando Johnson e Johnson concordò un rimborso completo se il suo farmaco Velcade per il tumore del sangue non avesse contribuito a prolungare la sopravvivenza dei pazienti”.

L’AIFA, ha istituito i Registri con una brillante intuizione nel 2005 e nel corso degli ultimi anni li ha notevolmente potenziati considerandoli una risorsa strategica dal punto di vista regolatorio. Per governare l’innovazione è necessario, infatti, un approccio integrato che possa sfruttare sinergicamente le valutazioni scientifiche, le informazioni dell’Health Technology Assessment e i dati di farmacovigilanza in un ciclo che si autoalimenta in maniera costante.

Il modello AIFA unisce già la valutazione di HTA con quella clinica, svolgendo in parallelo e interamente al suo interno i processi di valutazione del rapporto rischio/beneficio e beneficio/prezzo. I dati prodotti in questa sede devono poi essere validati dalle performance del farmaco nel contesto reale attraverso ulteriori evidenze, che vengono poi immesse nuovamente nel processo di valutazione.
Un sistema che, oltre a permettere un monitoraggio granulare, ha consentito di recuperare circa 200 milioni di euro per trattamenti inefficaci nel 2015, pari a circa l’1% della spesa farmaceutica nazionale. L’utilizzo degli accordi di condivisione del rischio basati sul risultato, infatti, massimizza l’efficacia, garantisce il rispetto dell’appropriatezza prescrittiva e allo stesso tempo consente di salvaguardare la sostenibilità della spesa farmaceutica.

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