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FDA approva un trattamento aggiuntivo per adulti e adolescenti con emofilia A o B con inibitori - FDA approva un trattamento aggiuntivo per adulti e adolescenti con emofilia A o B con inibitori

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FDA approva un trattamento aggiuntivo per adulti e adolescenti con emofilia A o B con inibitori

Pillola dal Mondo n. 1811 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Sevenfact [fattore VIIa ricombinante della coagulazione -jncw] per il trattamento e il controllo degli episodi emorragici che si verificano in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B con inibitori. Sevenfact contiene un principio attivo espresso in conigli geneticamente modificati.

L’emofilia A o B è una malattia emorragica congenita causata da una disfunzione o carenza - rispettivamente - del fattore della coagulazione VIII (FVIII) o IX (FIX). Le persone con emofilia possono sanguinare più a lungo di altre dopo un infortunio o un intervento chirurgico. Possono verificarsi anche sanguinamenti spontanei nei muscoli, nelle articolazioni e negli organi, che possono essere potenzialmente letali. Gli episodi emorragici in questi soggetti sono gestiti utilizzando prodotti contenenti FVIII o FIX. Tuttavia, quando nei pazienti si sviluppano inibitori FVIII o FIX, il trattamento degli episodi di sanguinamento potrebbe non essere più efficace. Sevenfact aggira le reazioni, favorendo la formazione di coaguli e il controllo dell’emorragia.

Il principio attivo di Sevenfact è un analogo ricombinante del FVII umano, che è espresso nella ghiandola mammaria dei conigli geneticamente modificati e secreto nel latte dei conigli. Durante la purificazione e la lavorazione del latte, FVII viene convertito in FVII attivato (FVIIa).

La sicurezza e l’efficacia di Sevenfact sono state definite utilizzando i dati di uno studio clinico che ha valutato 27 pazienti con emofilia A o B con inibitori, che includeva il trattamento di 465 episodi emorragici lievi o moderati e tre episodi emorragici gravi. Lo studio ha valutato l’efficacia del trattamento 12 ore dopo l’assunzione della dose iniziale. La percentuale di episodi emorragici lievi o moderati trattati con successo sia con la dose più bassa (75 mcg / kg) che con la dose più alta (225 mcg / kg) era approssimativamente dell’86%. Lo studio ha anche incluso tre episodi emorragici gravi, trattati, con successo, con la dose più elevata.

Un altro studio ha valutato la sicurezza e la farmacocinetica di tre dosi crescenti di Sevenfact in 15 pazienti con emofilia A o B grave con o senza inibitori. I risultati sono stati usati per selezionare le due dosi valutate nello studio sopra descritto.

Gli effetti collaterali più comuni sono stati mal di testa, vertigini, disagio nel sito di infusione, reazione correlata all’infusione, ematoma nel sito di infusione e febbre.


Pubblicato il: 06 aprile 2020

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