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“Adaptive pathways”: report EMA fa il punto sul progetto pilota e prossimi passi

L’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha pubblicato un report sull’esperienza maturata grazie al lancio dei cosidetti “adaptive pathways”, un nuovo approccio allo sviluppo dei farmaci che ha l’obiettivo di soddisfare i bisogni medici non soddisfatti dei pazienti.

Il progetto pilota, che si è concluso, ha mostrato che i “percorsi adattativi” possono riunire le diverse parti interessate (agenzie regolatorie, enti di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), operatori sanitari e pazienti) per concordare un piano prospettico per generare i dati su un farmaco lungo tutto il suo ciclo di vita in aree in cui esistono bisogni medici non soddisfatti. I “percorsi adattativi” sono in ​​grado di sostenere lo sviluppo della medicina in aree terapeutiche in cui la generazione delle evidenze è impegnativa, come le malattie infettive, il morbo di Alzheimer, le malattie degenerative e i tumori rari.

Gli “adaptive pathways” possono essere definiti come approcci di “licenza progressiva” nell’accesso a un medicinale da parte dei pazienti. Non si tratta di una nuova modalità di concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio, ma di una prospettiva innovativa che si avvale di strumenti normativi esistenti. Secondo questo approccio, la medicina verrà prima autorizzata in una piccola popolazione di pazienti che con ogni probabilità ne trarrà i maggiori vantaggi.  Evidenze ulteriori vengono raccolte nel corso del tempo con conseguente adattamento progressivo delle licenze per estendere o limitare le indicazioni precedentemente autorizzate.

Nel mese di marzo 2014, l’EMA ha lanciato un progetto pilota per esplorare le implicazioni pratiche del concetto dei “percorsi adattativi” con i farmaci già in fase di sviluppo. EMA ha invitato le aziende a presentare i programmi di sviluppo in corso di farmaci che soddisfacevano le caratteristiche del pilota: un’approvazione scaglionata che passava da popolazioni di pazienti molto piccole e limitate a popolazioni sempre più ampie; un piano vincolante di raccolta delle evidenze post-autorizzazione e il coinvolgimento delle principali parti interessate nel processo.

Nel corso dello svolgimento del programma pilota, EMA ha ricevuto 62 domande, 18 delle quali sono state selezionate per approfondimento, incontri “faccia a faccia” con la partecipazione di altri portatori di interessi. Al termine del pilota, sei di queste domande sono passate alla fase successiva, ovvero al scientific advice parallelo formale da parte di EMA e degli organismi di HTA, mentre una ha beneficiato del scientific advice “semplice”. La maggior parte delle proposte ricevute sono state considerate non adatte al programma “percorsi adattativi” e alle aziende è stato consigliato di seguire percorsi di sviluppo tradizionali.

Quello degli “adaptive pathways”, recita il comunicato dell’EMA, è ancora un concetto in via di sviluppo che sarà affinato mano a mano che altri farmaci verranno presi in considerazione per questo approccio.

Il pilota ha consentito di individuare una serie di aspetti su cui riflettere. Questi includono la necessità di un maggior coinvolgimento dei pazienti nella selezione dei farmaci candidati, la definizione di strategie affidabili dal punto di vista metodologico di raccolta delle prove del “mondo reale” per sostenere la valutazione sia dell’efficacia che dell’efficienza e il potenziale coinvolgimento dei soggetti pagatori, gli enti degli Stati Membri responsabili delle decisioni in merito a prezzi e rimborsi, nel fornire input sulle strategie di definizione del prezzo.

L’EMA esplorerà in maniera ulteriore questo approccio nel contesto del scientific advice parallelo con gli organi HTA, che fornisce un quadro al cui interno possono essere inclusi i soggetti interessati aggiuntivi (ad esempio, pazienti e, se del caso, i payers). I soggetti che si occupano dello sviluppo dei medicinali che siano interessati a seguire l’approccio dei “percorsi adattativi” dovrebbero presentare una proposta all’EMA, seguendo le procedure illustrate nel documento di orientamento pubblicato sul sito dell’Agenzia.

Per raccogliere le opinioni e le proposte dei suoi stakeholder sugli “adaptive pathways”, l’Agenzia organizzerà un seminario l’8 dicembre 2016. Ulteriori informazioni sulle modalità di registrazione saranno pubblicato sul sito EMA a tempo debito.

Leggi il comunicato EMA e consulta il Report finale sul progetto “adaptive pathways”


Pubblicato il: 04 agosto 2016

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