L'AIFA aggiorna l'elenco dei medicinali che, a giudizio della Commissione Scientifico Economica, possiedono il requisito di innovatività terapeutica. 

Contestualmente vengono resi disponibili i report di valutazione per il riconoscimento dell’innovatività, per ciascuna indicazione terapeutica. 

L’aggiornamento include i seguenti farmaci a cui è stato riconosciuto il requisito d’innovatività terapeutica:

• CASGEVY (exagamglogene autotemcel) indicato per il trattamento della ß talassemia trasfusione dipendente (transfusion dependent ß thalassemia, TDT) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni e fino a 35 anni per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem cell, HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo di HSC con antigene leucocitario umano (human leukocyte antigen, HLA) compatibile.
• EVKEEZA (evinacumab) indicato in aggiunta alla dieta e ad altre terapie volte a ridurre il colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 mesi e inferiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH).
• VOXZOGO (vosoritide) indicato per il trattamento dell’acondroplasia in pazienti di età compresa tra i 4 mesi e i  14 anni al momento dell’inizio della terapia e le cui epifisi non siano chiuse. La diagnosi di acondroplasia deve essere confermata mediante opportuna analisi genetica.

Il riferimento all’inserimento in elenco è pubblicato in Gazzetta Ufficiale per ogni singola specialità in relazione all’indicazione in regime di rimborso SSN. 

Sono anche pubblicati i seguenti report relativi ai medicinali che hanno ottenuto esito negativo nella valutazione ai fini dell’innovatività:

• VOYDEYA (danicopan) indicato, in associazione con ravulizumab o con eculizumab, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano anemia emolitica residua.
• ZYNYZ (retifanlimab) indicato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel (Merkel cell carcinoma - MCC) recidivato localmente avanzato non resecabile né candidabile a radioterapia.

È stato aggiornato anche l’elenco degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti classificati come «reserve», secondo la nomenclatura «Access, Watch, Reserve» (AWaRe) dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) nonché attivi nei confronti di almeno un patogeno considerato prioritario dall'elenco «Bacterial Priority Pathogens List» dell'OMS, individuati secondo le modalità di cui alla Determina Pres n./966/2025. 

Per tali medicinali non viene valutata la sussistenza del requisito di innovatività, ma, quando utilizzati in qualità di agenti antiinfettivi per infezioni da germi multiresistenti, sono soggetti a monitoraggio delle dispensazioni tramite registro di monitoraggio dell'AIFA e rimborsati nell’ambito del Fondo Farmaci Innovativi.

Pubblicato il: 24 novembre 2025