L'Aifa aggiorna l'elenco dei medicinali che, a giudizio della Commissione Tecnico Scientifica, possiedono il requisito di innovatività terapeutica piena o condizionata.

Contestualmente vengono resi disponibili i report di valutazione per il riconoscimento dell’innovatività, per ciascuna indicazione terapeutica.

L’aggiornamento include i seguenti farmaci: 

• ASPAVELI (pegcetacoplan) indicato nel trattamento di pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che rimangono anemici dopo trattamento con un inibitore di C5 per almeno 3 mesi.
• BYLVAY (odevixibat) indicato per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi.
• IMCIVREE (setmelanotide) indicato per il trattamento dell’obesità e controllo della fame associati a deficit di pro-opiomelanocortina (POMC), compreso PCSK1, con perdita di funzione bi-allelica geneticamente confermata, o a deficit bi-allelico del recettore della leptina (LEPR) negli adulti e nei bambini di età pari o superiore ai 6 anni.
• TRODELVY (sacituzumab govitecan) in monoterapia indicato per il trattamento di pazienti adulti con cancro della mammella triplo negativo metastatico o non resecabile (metastatic triple-negative breast cancer, mTNBC) che abbiano ricevuto in precedenza almeno due terapie sistemiche, almeno una delle quali per la malattia avanzata.

L’elenco rappresenta i prodotti innovativi che devono essere resi immediatamente disponibili agli assistiti, anche senza il formale inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri regionali. Il riferimento all’inserimento in elenco è pubblicato in Gazzetta Ufficiale per ogni singola specialità in relazione all’indicazione in regime di rimborso SSN. Tale elenco include anche il dettaglio dei prodotti che hanno accesso al fondo farmaci innovativi oncologici e non oncologici (art. 1, commi 402, 403 e 404, della legge 11 dicembre 2016, n. 232 e ss.mm.ii).

Sono anche pubblicati i seguenti report relativi al medicinale RETSEVMO (selpercatinib) nelle seguenti indicazioni che hanno ottenuto esito negativo nella valutazione ai fini dell’innovatività:

• NSCLC - Retsevmo come monoterapia è indicato nel trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato positivo alla fusione di RET che richiede terapia sistemica dopo precedente trattamento con immunoterapia e/o chemioterapia a base di platino
• Tiroide avanzato - Retsevmo come monoterapia è indicato nel trattamento di adulti con carcinoma della tiroide avanzato positivo alla fusione di RET che richiede terapia sistemica dopo precedente trattamento con sorafenib e/o lenvatinib
• Tiroide midollare - Retsevmo come monoterapia è indicato per il trattamento di adulti e adolescenti di età superiore o pari a 12 anni con carcinoma midollare della tiroide (MTC) avanzato con mutazione di RET che richiede terapia sistemica dopo precedente trattamento con cabozantinib e/o vandetanib.