Si informano gli utenti dei Registri Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n.62 del 13.03.2021, a partire dal 14.03.2021 è possibile utilizzare il medicinale ZOLGENSMA, in regime di rimborsabilità SSN, per la seguente indicazione terapeutica:

• Zolgensma è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 kg: diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio nei primi sei mesi di vita, oppure diagnosi genetica di SMA di tipo 1  (mutazione  biallelica  nel gene SMN1 e fino a due copie del gene SMN2).

Le prescrizioni relative unicamente alle indicazioni rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale, attraverso la citata pubblicazione, dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista dei "Registri e PT attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Si specifica inoltre che, a partire dal 14.03.2021, il registro in oggetto è disponibile sulla piattaforma web e che per l’indicazione sopra riportata è stato garantito l’accesso al Fondo per i farmaci innovativi non oncologici (Legge n. 232 dell’11 dicembre 2016). A tal riguardo, vista l’importanza della puntuale tracciatura dei dati e al fine di permettere l’accesso alle strutture sanitarie pubbliche al Fondo dei farmaci innovativi, si ricorda ai referenti regionali di procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati accedendo al sistema.

Ufficio Registri di Monitoraggio