Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco, nella seduta del 5 marzo 2025, ha deciso l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale di 8 farmaci (6 differenti principi attivi) tra medicinali orfani per malattie rare (1), nuove molecole chimiche (1), farmaci generici (4) ed estensioni delle indicazioni terapeutiche (2). 

Il farmaco orfano che sarà rimborsato dal Ssn è Zokinvy (lonafarnib), indicato per ridurre il rischio di morte in persone di età pari o superiore a un anno affette da progeria (o sindrome di Hutchinson-Gilford) o da particolari laminopatie progeroidi. 

La progeria è la malattia genetica rara di cui era affetto Sammy Basso, il biologo scomparso il 5 ottobre del 2024 dopo aver dedicato la vita alla divulgazione scientifica e alla ricerca sulla malattia. Colpisce una persona ogni 4 milioni di nati vivi e ha una prevalenza globale di una persona ogni 20 milioni. Nel mondo sono stimati circa 350 casi, 4 di questi registrati in Italia.

La nuova entità chimica che sarà ammessa alla rimborsabilità è Enrylaze (crisantaspasi ricombinante), un antineoplastico per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e del linfoma linfoblastico (LL) in pazienti adulti e pediatrici (da 1 mese di età in poi).

I generici ammessi alla rimborsabilità sono l’anticoagulante orale Apixaban Sandoz (apixaban) - che potrà essere commercializzato a carico del Ssn alla scadenza del brevetto dell’originator (Eliquis) – e tre generici dell’axitinib (Axitinib Accord, Axitinib Sandoz e Axitinib Teva), antitumorale indicato per il trattamento del carcinoma renale (RCC) avanzato nei pazienti adulti.

Le estensioni di indicazione terapeutica riguardano l’antiaggregante piastrinico Clopidogrel Alter (clopidogrel) e l’antivirale Marivet (glegaprevir e pibrentasvir). Quest’ultimo sarà rimborsabile per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) anche nei bambini dai tre anni in su.