Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato, nel corso dell’ultimo meeting (7-10 novembre), l’autorizzazione all’immissione in commercio e l’estensione delle indicazioni, rispettivamente, per nove e cinque medicinali, completando la valutazione scientifica del rinnovo annuale dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Translarna (ataluren).

Il CHMP ha raccomandato il rilascio di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Afstyla (lonoctocog alfa) per la prevenzione e il trattamento di emorragie in pazienti con emofilia A.

Parere positivo anche per Vemlidy (tenofovir alafenamide) per il trattamento dell’epatite B cronica, Fiasp (insulina aspart) per il trattamento del diabete e Suliqua (insulina glargine / lixisenatide) per il trattamento del diabete di tipo 2.

Il CHMP ha inoltre raccomandato il rilascio di un’autorizzazione all’immissione in commercio per tre farmaci biosimilari - Lusduna (insulina glargine) per il trattamento del diabete, Movymia e Terrosa (entrambi contenenti teriparatide) per il trattamento dell’osteoporosi – e due equivalenti - darunavir Mylan (darunavir) per il trattamento dell’infezione da virus dell’immunodeficienza umana (HIV-1) e Tadalafil Generics (tadalafil) per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare.

Estensioni delle indicazioni sono state raccomandate per Arzerra, Caprelsa, Humira, Nimenrix e Vimpat.

Il CHMP ha infine completato la sua valutazione scientifica del rinnovo annuale dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Translarna (ataluren), raccomandandone il rinnovo.

Come parte della valutazione del CHMP, il Comitato ha esaminato tutti i dati disponibili, inclusi i risultati di uno studio condotto dal titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Anche se i dati ad oggi disponibili continuano a indicare che Translarna rallenta la progressione della malattia e non ci sono grandi preoccupazioni per la sicurezza, il Comitato ha ritenuto che siano ancora necessari dati più completi per confermare pienamente che il rapporto rischi-benefici del farmaco è positivo. Il CHMP ha quindi chiesto che il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio conduca un nuovo studio di 18 mesi, randomizzato controllato con placebo in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, seguito da un periodo di 18 mesi in cui tutti i pazienti passeranno a Translarna. I risultati dello studio dovrebbero essere disponibili nel primo trimestre del 2021. Translarna è usato per il trattamento di pazienti maggiori di cinque anni con distrofia muscolare di Duchenne, una condizione grave e rara per i quali non sono attualmente disponibili trattamenti autorizzati. Il farmaco deve essere usato in pazienti che sono in grado di camminare e la cui malattia è causata da uno specifico difetto genetico (chiamato “mutazione nonsense”) nel gene per la distrofina.

L’approvazione condizionata permette all’EMA di raccomandare un’autorizzazione all’immissione in commercio per un farmaco il cui beneficio per la salute pubblica della sua immediata disponibilità sul mercato superi il rischio inerente al fatto che i dati aggiuntivi sono ancora necessari. Questi farmaci sono soggetti a specifici obblighi di post-autorizzazione, per generare dati completi sul medicinale. Le autorizzazioni all’immissione in commercio condizionate sono valide per un anno e possono essere rinnovate o convertite in un’autorizzazione all’immissione in commercio standard quando i dati aggiuntivi generati confermano che il rapporto rischi-benefici del farmaco è positivo.

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Pubblicato il: 28 novembre 2016