La Food and Drug Administration ha approvato il Ravicti (fenilbutirrato glicerolo), farmaco per la gestione dei disturbi del ciclo dell'urea in pazienti con più di due anni d'età'. I disturbi del ciclo dell'urea (UCDs) sono un gruppo di malattie genetiche che coinvolgono carenze di specifici enzimi coinvolti nel ciclo dell'urea, necessari per rimuovere l'ammoniaca dal sangue.

In assenza di tali enzimi la proteina è assorbita dal corpo, producendo azoto come prodotto di scarto. Il ciclo dell'urea rimuove l'azoto dal sangue e lo converte in urea, che viene naturalmente eliminato dal corpo attraverso l'urina. Nelle persone con UCDs l'azoto si accumula e rimane nel corpo sotto forma di ammoniaca, che causare danni al cervello, coma o morte. Il farmaco approvato dall'Fda è destinato a pazienti in cui la malattia non possa essere gestita con una dieta povera di proteine e con gli integratori.

Ravicti è stata valutata nell'ambito del programma Fast Track dell'agenzia, progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci per il trattamento di gravi malattie, colmare esigenze mediche non soddisfatte, e ottenere nuovi farmaci. Ravicti inoltre ha ottenuto la designazione di farmaco orfano.

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