Il Comitato per i farmaci orfani (Comp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) sta entrando in una nuova fase, dopo i primi 12 anni implementazione dell’Orphan-Medicinal-Product Regulation: integrare le sue decisioni con il punto di vista dei pazienti, ampliare la cooperazione internazionale e collaborare con gli organismi di Health Technology Assessment (HTA) sono alcuni degli aspetti sui quali il Comp intende concentrarsi nel prossimo futuro per migliorare il processo di designazione dei farmaci per le malattie rare.

L’Orphan-Medicinal-Product Regulation è stato introdotto 12 anni fa per incentivare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Da allora, il numero delle designazioni è andato costantemente aumentando: 107 nel 2011, 148 l'anno scorso e più di 150 previste per il 2013, si legge in un comunicato stampa dell’Ema.

In linea con questa tendenza, le domande di autorizzazione all'immissione in commercio riguardanti farmaci orfani sono state 19 nel 2012 contro 14 nell’anno precedente.

A proposito dei piani per ampliare la sua, già attiva, cooperazione internazionale, il Comp fa sapere che, in seguito alla collaborazione avviata con la Food and Drug Administration (Fda) nel 2008, l'anno scorso il 62% delle domande per ottenere la designazione di farmaco orfano sono state presentate in parallelo nella Ue e negli Usa. Nel 2012 il comitato ha anche iniziato a collaborare con le autorità regolatorie giapponesi e prevede di rafforzare quest’anno la cooperazione con Health Canada, con la quale ha già avviato un dialogo.

Inoltre, l’Ema ha iniziato a lavorare a stretto contatto con lo European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA), un'organizzazione focalizzata sulla cooperazione scientifica in HTA in Europa, con l’obiettivo di arrivare a una migliore comprensione del processo di designazione di un farmaco orfano, di autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci orfani e delle iniziative delle autorità nazionali dell'Unione europea in materia di disponibilità dei prodotti designati orfani. Il dialogo tra i due organismi servirà a "studiare le possibilità di condivisione delle informazioni per il bene comune dei pazienti affetti da malattie rare e la sostenibilità finanziaria dei sistemi sanitari" si legge nel comunicato dell’Ema.

Inoltre, per rispondere al meglio alle esigenze dei pazienti, il Comp richiederà in modo "proattivo" contributi da parte di pazienti esperti nei settori in cui il loro parere è fondamentale, quali il contributo alla cura del paziente, il miglioramento della qualità di vita, la valutazione di benefici significativi e la sviluppo di farmaci in specifiche indicazioni.

Il Comitato lavorerà anche per aumentare il coinvolgimento delle associazioni dei pazienti e integrare le loro opinioni in settori quali la modalità di trattamento e le nuove formulazioni, nonché in particolare, per rafforzare le sue interazioni con gruppi di pazienti affetti da specifiche malattie e con la European organisation for rare diseases (Eurordis), sviluppando anche nuove interazioni con organizzazioni dei pazienti internazionali.

Nella Ue, lo status di farmaco orfano può essere concesso in qualsiasi fase del processo di sviluppo ai prodotti destinati alla diagnosi, prevenzione o trattamento di condizioni molto gravi o potenzialmente letali che colpiscono non più di cinque individui su 10.000 o per i quali i costi di sviluppo non sarebbero coperti dai ricavi ottenuti dalla loro commercializzazione, in assenza di incentivi. Se sono già disponibili trattamenti per la prevenzione o la diagnosi di una data malattia rara, la designazione di farmaco orfano è possibile solo se il medicinale fornisce ai pazienti un beneficio significativo rispetto ai prodotti già esistenti.

Leggi la notizia originale sul sito dell’Ema