Nel corso del 2013 l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha autorizzato 81 farmaci per uso umano, un dato in crescita rispetto all’anno precedente (52 nel 2012). Quasi la metà dei farmaci approvati contengono un nuovo principio attivo (38 su 81). Sostanzialmente stabile rispetto al 2012 il numero dei farmaci equivalenti (20), in linea con il decremento registrato nel corso degli ultimi anni (57 nel 2009, 26 nel 2010, 45 nel 2011).

È quanto scrive l’EMA sul proprio sito istituzionale, facendo un bilancio dell’anno appena trascorso. Da segnalare, in particolare, l’approvazione di due nuovi medicinali per terapie avanzate (ATMPs), che portano a quattro il numero complessivo di farmaci per terapie avanzate da quando è divenuta operativa la relativa normativa europea (il primo è stato approvato nel 2009 e il secondo nel 2012). Questi farmaci innovativi sono derivati dalla terapia genica, dalla terapia cellulare e dall’ingegneria tissutale e possono offrire innovative opportunità per il trattamento di numerose malattie e lesioni. Nel 2013 si è confermato il trend positivo di approvazione dei medicinali destinati al trattamento delle malattie rare (11 nel 2013, 8 nel 2012 e 4 nel 2011) e sono stati espressi i primi pareri favorevoli per l'immissione sul mercato di due anticorpi monoclonali biosimilari, applicando con successo il concetto di biosimilare a tali sostanze strutturalmente complesse.

L’EMA ha raccomandato 16 nuovi farmaci per il trattamento del cancro, 12 dei quali contengono un nuovo principio attivo. La maggior parte di questi farmaci sono considerati terapie mirate, progettate per bloccare la crescita e la diffusione del cancro interferendo con molecole specifiche coinvolte nella crescita tumorale, o per agire sul sistema immunitario del paziente.
Particolarmente degna di nota nelle altre aree terapeutiche è la raccomandazione dei tre farmaci per il trattamento della tubercolosi multiresistente, una indicazione orfana associata a un alto tasso di mortalità e il cui onere è rapidamente aumentato negli ultimi anni, in assenza di nuove opzioni di trattamento.

Il CHMP ha raccomandato l'approvazione di quattro nuovi farmaci per l’HIV, ognuno dei quali contiene un nuovo principio attivo, e di cinque farmaci per il trattamento del diabete di tipo 2, quattro dei quali sono nuove molecole.

Per quanto riguarda i percorsi normativi speciali, il CHMP ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata o l’approvazione in circostanze eccezionali per nove farmaci. Questi farmaci comprendono agenti antitumorali, un vaccino contro il vaiolo e medicinali destinati a patologie rare.

Inoltre, l’Agenzia ha espresso due pareri per programmi di uso compassionevole per il trattamento del virus dell'epatite C (HCV).

Dal rapporto dell’EMA emerge inoltre che un richiedente su due ha ricevuto scientific advice dal CHMP dell’Agenzia durante la fase di sviluppo del farmaco. La consulenza scientifica ha aumentato significativamente la probabilità di un esito positivo, con un tasso di successo del 90% al momento della domanda di autorizzazione alla commercializzazione per le aziende che ne hanno fatto richiesta e hanno seguito la consulenza scientifica, rispetto a un tasso di successo del 30% per le aziende che non hanno richiesto pareri scientifici.

Leggi sul sito dell’EMA

Pubblicato il: 30 gennaio 2014