Il Comitato per i Prodotti Medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di daclatasvir in combinazione con altri farmaci, per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) negli adulti.

L’infezione d HCV è una delle maggiori sfide di salute pubblica in Europa. Interessa una percentuale che varia tra lo 0,4% e il 3,5% della popolazione nei diversi Stati Membri dell’Unione Europea ed è la più comune causa unica di trapianto del fegato in UE.

Il paradigma del trattamento dell’epatite C  è in rapido cambiamento grazie allo sviluppo di diverse nuove classi di antivirali ad azione diretta. Tra questi daclatasvir, che è il primo rappresentante di una nuova classe di antivirali che bloccano l’azione dell’NS5A, una proteina essenziale per la replicazione del virus.

Fino a poco tempo fa, lo standard di cura per l’epatite C prevedeva la combinazione di farmaci interferone pegilato e ribavirina, con o senza un inibitore della proteasi NS3/4A del virus. Tuttavia, le terapie a base di interferone sono associate a potenziali gravi effetti collaterali, a volte di difficile gestione.

Uno dei maggiori benefici dei nuovi antivirali è fornire un’opzione di trattamento senza interferone per l’infezione da HCV. Rimane un bisogno di salute pubblica rendere disponibili tali nuove opzioni di trattamento per i pazienti per i quali i regimi di trattamento senza interferone hanno un’efficacia sub-ottimale. A novembre 2013, il CHMP ha fornito un parere sulle condizioni in cui può essere consentito, all’interno di programmi di uso compassionevole, un accesso precoce a daclatasvir, in combinazione con sofosbuvir, un altro farmaco antivirale ad azione diretta. Il parere positivo del CHMP è supportato da uno studio cardine nel quale il farmaco è stato valutato in pazienti affetti dal genotipo 1,2 e 3 dell’HCV, in combinazione con sofosbuvir con o senza ribavirina. Lo studio ha incluso un braccio di trattamento con i pazienti che in precedenza non avevano beneficiato della terapia con un inibitore NS3/4A in combinazione con interferone pegilato e ribavirina. Tutti i pazienti hanno avuto una risposta virologica positiva, obiettivo della terapia antivirale per HCV. Lo studio è stato supportato da un trial su daclatasvir in combinazione con interferone pegilato e ribavirina in pazienti con infezione da genotipo 4, e da diversi studi di fase IIb dello stesso farmaco in altre combinazioni, incluso interferone pegilato e ribavirina. Il farmaco ha mostrato un’efficacia convincente, in particolare in combinazione con sofosbuvir, con un buon profilo di sicurezza complessivo.

Il parere adottato dal CHMP nella riunione di giugno costituisce una fase intermedia nel percorso di accesso del paziente. Il parere del CHMP sarà ora inviato alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione sull'immissione in commercio a livello dell’Unione Europea. Seguirà la fase di contrattazione del prezzo e del rimborso in ciascun Paese Membro.

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