L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato l’estensione delle indicazioni di Ibrutinib al fine di includere il trattamento dei pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrӧm, un tumore raro delle cellule del sangue. Ibrutinib è il primo farmaco ad essere raccomandato per questa malattia.

Il medicinale è indicato per gli adulti che abbiano ricevuto almeno una precedente terapia o come trattamento di prima linea per i pazienti non idonei alla chemio-immunoterapia.

Ibrutinib è stato autorizzato nell'Unione europea nel mese di ottobre 2014 per il trattamento di altri due tipi di cancro del sangue: leucemia linfatica cronica e linfoma mantellare.

La macroglobulinemia di Waldenstrӧm, un tipo di linfoma non-Hodgkin, è caratterizzato da un eccesso di globuli bianchi anormali, chiamati linfociti B e cellule plasmatiche, nel midollo osseo e talvolta in altri organi. Queste cellule anormali producono grandi quantità di una immunoglobulina chiamata IgM, che può rendere il sangue più spesso del normale. Questo tipo di tumore di solito inizia in persone oltre i 60 anni di età. Cinque anni dopo la diagnosi, tra il 36% e l’87% dei pazienti sono ancora vivi, a seconda dei fattori di rischio individuali.

Ibrutinib rappresenta una nuova strategia nel trattamento delle neoplasie che coinvolgono i linfociti B. Il principio attivo, agisce bloccando un enzima chiamato tirosina chinasi di Bruton (Btk), che ha un ruolo chiave nella sopravvivenza dei linfociti B e nella loro migrazione verso gli organi in cui queste cellule normalmente dividono. Bloccando Btk, Ibrutinib diminuisce la sopravvivenza e la migrazione dei linfociti B, ritardando così la progressione del cancro.

La raccomandazione del comitato dell'EMA per i medicinali per uso umano (CHMP) si basa sui risultati di uno studio di fase 2 su 63 pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenstrӧm precedentemente trattata. Circa il 90% dei pazienti trattati con ibrutinib ha risposto positivamente al trattamento e circa l'80% dei pazienti era vivo senza progressione della malattia dopo 18 mesi.

Gli eventi avversi riportati durante la sperimentazione clinica sono stati simili a quelli osservati nelle indicazioni già approvate di ibrutinib. Tra gli altri sono state segnalate neutropenia e trombocitopenia.

Dal momento che la macroglobulinemia di Waldenstrӧm (nota anche come il linfoma linfoplasmacellulare) è rara, Ibrutinib ha ricevuto una designazione come farmaco orfano per questa indicazione da parte del Comitato per i medicinali orfani (COMP) nel 2014. Il parere adottato dal CHMP nella sessione di maggio 2015 sarà ora inviato alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione di modifica dell'autorizzazione all'immissione in commercio. Una volta che l'estensione delle indicazioni sarà concessa, ogni Stato membro dell’UE dovrà prendere una decisione in merito al prezzo e rimborso in base all’uso di questo farmaco nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.

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Pubblicato il: 03 giugno 2015