Il Comitato per i Medicinali per Uso umano dell’EMA (CHMP), nel corso del meeting di febbraio, ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per Palynziq (pegvaliase), un nuovo farmaco per la fenilchetonuria, una malattia metabolica ereditaria rara, nei pazienti di età pari o superiore a 16 anni.

I pazienti affetti da questo disturbo non hanno l’enzima che scompone la fenilalanina, un aminoacido contenuto nella maggior parte degli alimenti che contengono proteine. Di conseguenza, la fenilalanina può accumularsi nel sangue, causando problemi al cervello e nel sistema nervoso. I pazienti con questa malattia possono avere disturbi neurologici e psichiatrici, tra cui disabilità intellettiva, ansia, depressione e disfunzione neurocognitiva.

Questa malattia non è curabile e i pazienti devono seguire per tutta la vita una dieta rigida, a basso contenuto di alimenti contenenti fenilalanina (come carne, pesce, uova, noci, legumi e mais) per ridurne l’assunzione. Tuttavia, la maggior parte degli adulti e degli adolescenti con fenilchetonuria non aderisce a queste restrizioni dietetiche e i livelli di fenilalanina nel sangue sono troppo alti. Nell’Unione Europea, al momento, è autorizzato solo un altro trattamento per gestire la malattia. I pazienti potrebbero quindi beneficiare di un’ulteriore opzioni terapeutica per questa condizione che può avere un impatto pesante sulla loro qualità di vita.

Palynziq è indicato per i pazienti con livelli eccessivi di fenilalanina nel sangue, superiori a 600 micromol / l nonostante la precedente gestione con le opzioni di trattamento disponibili. Il medicinale presenta una modalità di azione contro la fenilchetonuria: contiene pegilato ricombinante di fenilalanina ammoniaca liasi, un enzima in grado di scindere la fenilalanina e bloccarne l’accumulo, alleviando così i sintomi della malattia.

Negli studi clinici di fase III, la maggior parte dei pazienti trattati con il medicinale presentava livelli ematici di fenilalanina ≤ 600 micromol / l dopo 18 mesi di trattamento. I dati hanno anche dimostrato che con il trattamento a lungo termine i sintomi psichiatrici e cognitivi dei pazienti sono migliorati.

Gli effetti indesiderati più comuni sono stati artralgia e reazioni al sito dell’iniezione tra cui eritema ed eruzione cutanea. Questi sono considerati legati alle reazioni allergiche osservate in tutti i pazienti; la maggior parte erano reazioni da ipersensibilità acuta da lieve a moderata, verificatesi in una piccola percentuale di pazienti (5,6%). Pertanto, il CHMP ha richiesto all’azienda di adottare misure specifiche per ridurre al minimo questo rischio, compresa la messa a disposizione di materiale didattico aggiuntivo per prescrittori e pazienti.

Il parere adottato dal CHMP rappresenta un passo intermedio nel percorso di Palynziq verso l’accesso dei pazienti e sarà ora inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione relativa a un’autorizzazione all’immissione in commercio su scala europea. Una volta autorizzato, le decisioni in merito al prezzo e al rimborso saranno assunte da ciascuno Stato membro, tenendo conto del ruolo/uso potenziale di questo medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.

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Pubblicato il: 07 marzo 2019