Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per Hemlibra (emicizumab), un medicinale first-in-class per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A con inibitori del fattore VIII.

L’emofilia A è una malattia emorragica ereditaria causata dalla mancanza di una proteina coagulativa, il fattore VIII, e colpisce principalmente gli uomini. I pazienti con emofilia A vengono solitamente trattati con medicinali a base di fattore VIII, che sostituiscono la proteina mancante e aiutano a controllare e prevenire il sanguinamento. Come reazione a questi medicinali, tuttavia, l’organismo può sviluppare degli inibitori, anticorpi che ne riducono l’effetto.

Lo sviluppo di inibitori è la più grave complicanza correlata al trattamento di questa patologia poiché ne rende più difficile la gestione. Le attuali alternative di trattamento per questi pazienti sono lunghe e spesso onerose, in particolare nel caso di pazienti pediatrici, e non si rivelano efficaci in tutti i casi. Vi è quindi una necessità medica insoddisfatta di opzioni di trattamento più convenienti ed efficaci.

Hemlibra, il primo anticorpo monoclonale a essere raccomandato per l’uso nei pazienti con emofilia A con inibitori, agisce imitando la funzione di coagulazione del fattore VIII. Il trattamento viene somministrato settimanalmente tramite iniezione sottocutanea, risultando più conveniente rispetto agli attuali trattamenti standard, gli agenti bypassanti, i quali richiedono invece una somministrazione frequente e prolungata per infusione (tramite flebo). Il CHMP ha valutato Hemlibra nell’ambito della procedura di valutazione accelerata, che consente di velocizzare l’accesso dei pazienti a farmaci che soddisfano esigenze mediche non soddisfatte.

La sicurezza e l’efficacia del medicinale sono state valutate in due studi clinici di fase III: il primo, randomizzato, in aperto, condotto su 109 pazienti di età pari o superiore a 12 anni; il secondo, in aperto, a braccio singolo, condotto su 60 pazienti di età inferiore a 12 anni. Complessivamente, l’uso profilattico di emicizumab nei pazienti con emofilia A con inibitori, rispetto al trattamento on-demand con agenti bypassanti senza trattamento profilattico, ha ridotto di circa l’80-90% gli episodi emorragici che necessitavano di trattamento con fattori di coagulazione.

Gli eventi avversi più comuni osservati sono stati reazioni al sito dell’iniezione, mal di testa, microangiopatia trombotica, febbre, diarrea e dolori articolari e muscolari.

Il parere adottato dal CHMP nel corso dell’ultimo meeting rappresenta un passo intermedio nel percorso di Hemlibra verso l’accesso dei pazienti e sarà ora inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Una volta autorizzato, le decisioni riguardanti il prezzo e il rimborso saranno assunte da ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.