I dati della letteratura scientifica internazionale riferiscono che circa il 70% dei farmaci utilizzati in età pediatrica è testato solo sugli adulti: ciò significa che i farmaci somministrati agli under 18 sono, in due casi su tre, utilizzati al di fuori delle indicazioni autorizzate – ovvero off label.

Questo messaggio ha costituito il nucleo centrale della campagna di comunicazione 'Farmaci e pediatria', promossa dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che si poneva l’obiettivo di comunicare alla popolazione generale l’esigenza di proporre a bambini, lattanti e adolescenti dei farmaci “su misura” per loro, che tengano conto delle variabili che contraddistinguono queste tre categorie così differenti, dal metabolismo allo sviluppo fisico, sino alla variabilità di parametri come il peso e l'altezza. La campagna ricordava anche il ruolo fondamentale rivestito dal pediatra, a cui affidarsi per scoprire quali sono i farmaci più adatti ai bambini.

A livello europeo la soluzione adottata per risolvere il problema della scarsa disponibilità di farmaci sviluppati per i più piccoli è stata l’introduzione del Regolamento Pediatrico (2007). Il Regolamento  HA istituito per le aziende farmaceutiche l'obbligo giuridico di sviluppare ogni nuovo farmaco sia per i bambini che per gli adulti, in linea con un Piano di Investigazione Pediatrica (PIP) approvato dal Comitato Pediatrico dell’EMA, a meno che non ottengano un’esenzione (waiver).

Proprio in questi giorni l’EMA ha pubblicato le prime sintesi per il pubblico delle valutazioni effettuate dal Paediatric Committee (PDCO) relativamente a PIP e alle richieste di esenzione (waiver applications). I primi documenti resi disponibili riguardano i PIP per una terapia cellulare per il trattamento dell’osteonecrosi non traumatica, un nuovo farmaco per il trattamento della dermatite atopica e un waiver relativo a un medicinale per malattie oculari.

L’EMA ha annunciato che d’ora in avanti pubblicherà le sintesi per ogni valutazione effettuata dal PDCO rispetto a una richiesta di istituzione di un PIP o di esenzione. I riassunti descrivono la proposta dell’azienda ricorrente per lo sviluppo della loro medicina nei bambini, la conclusione del PDCO sul potenziale utilizzo del medicinale nella popolazione pediatrica, il piano concordato tra il comitato e il richiedente al completamento della procedura (comprese le eventuali deroghe parziali o i differimenti) e le tappe successive.

Questo nuovo tipo di pubblicazione, aumenta la quantità di informazioni destinate al pubblico da parte dell’EMA in merito alle proprie valutazioni di farmaci che sono ancora in fase di sviluppo, prima di essere autorizzati per l'uso all'interno dell'Unione europea. I nuovi sommari vanno ad aggiungersi ad altre risorse simili messe a disposizione del pubblico dall'Agenzia, tra cui le sintesi dei rapporti di valutazione pubblica europea (EPAR), i piani di gestione del rischio e i pareri sulle designazioni dei farmaci “orfani”.

Il PDCO esamina tutte le domande di PIP e waiver che vengono presentate ed esprime un parere sugli studi clinici, sulle forme farmaceutiche e sulle sui test che devono essere eseguiti sui bambini. Questi studi possono essere differiti, ad esempio qualora il PDCO ritenga che sia necessario accumulare esperienza negli adulti prima che vengano condotte le sperimentazioni cliniche pediatriche. Inoltre, il PDCO può concedere una deroga totale o parziale dall'obbligo di sviluppare un farmaco nei pazienti pediatrici quando la condizione in questione non esiste nei bambini, quando la medicina non è in grado di offrire loro alcun beneficio, o nel caso in cui l’utilizzo pediatrico sia pericoloso.

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