Si è tenuto presso la sede dell’Agenzia Italiana del Farmaco il terzo modulo del progetto “Determinazione Rara”, un percorso formativo ideato da Uniamo, Federazione Italiana Malattie Rare Onlus, al quale l’AIFA partecipa nell’ambito del suo impegno per garantire un pieno accesso ai farmaci orfani. Scopo primario di questa collaborazione è quello di interfacciarsi con le Associazioni dei pazienti per fornire loro tutte le informazioni detenute dall’Autorità regolatoria nazionale in termini di malattie rare e farmaci orfani, dalle procedure di autorizzazione alle difficoltà legate allo sviluppo di questi farmaci, dagli approcci legislativi connessi all’accesso al farmaco allo sviluppo di laboratori interattivi.

In tema di autorizzazione dei farmaci orfani e di definizione dei criteri del loro prezzo e rimborsabilità anche il dibattito internazionale è particolarmente articolato; esiste però un intento comune di condivisione di potenziali soluzioni al fine di migliorare la diffusione delle informazioni, seppur nel contesto di differenti sistemi sanitari. L’Agenzia Italiana del Farmaco è particolarmente attiva in questo campo: a questo proposito, proprio nell’ambito dell’incontro svoltosi nei giorni scorsi nella sede dell’AIFA, è stato fatto un focus sul Progetto MoCA, “Mechanism of Coordinated Access to Orphan Medicinal Products”, al quale l’Agenzia ha partecipato in qualità di coordinatore.

“Il Progetto - ci spiega Luisa Anna Adele Muscolo, dell’Ufficio di Coordinamento OsMed e attività di HTA - si colloca nell’ambito di una piattaforma promossa dal Commissario Tajani nel 2010 che comprende, di fatto, cinque progetti che hanno come comune denominatore quello di facilitare l’accesso ai farmaci a livello europeo in un modo equo, tempestivo e solidale”. Tutti gli stakeholder interessati al mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani sono quindi coinvolti e operano con lo scopo di definire concretamente le procedure per facilitare l’ingresso di questi farmaci sul mercato, analizzando le strategie e le politiche determinate a livello europeo per poterle poi mettere in pratica nelle proprie realtà nazionali.

“Il Progetto MoCA – continua Luisa Muscolo - consiste nel definire in maniera coordinata e cooperativa tutte le fasi procedurali, dall’identificazione di una malattia rara alla classificazione e alla codifica di queste malattie secondo un linguaggio comune e condiviso; dall’individuazione di un farmaco orfano, attraverso un meccanismo di horizon scanning coordinato, alla valutazione scientifica; dalla valutazione del costo-efficacia fino alla registrazione e alla condivisione del beneficio clinico (valore aggiunto) del farmaco in questione e quindi all’autorizzazione all’immissione in commercio. Il fine ultimo è quello di incrementare lo scambio di conoscenze ed esperienze. Tale meccanismo si pone come punto di partenza per una collaborazione ad ampio spettro, per contribuire alla generazione di evidenze e raccogliere tutte le informazioni in un unico repository, così da evitare la duplicazione di lavoro e la dispersione delle informazioni e facilitare la fase di valutazione del farmaco orfano da parte dei decisori”. “Infine - afferma Luisa Muscolo – condividere tutte le informazioni, i dati, le esperienze e le conoscenze, considerando i pazienti a livello europeo, ci consente di vivere in maniera armonica, più solidale, favorendo soprattutto quei Paesi che non possono permettersi lo sviluppo e accesso di farmaci orfani”.

Il progetto MoCA si articola in tre work package; l’AIFA, insieme all’EFPIA - European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations - ha coordinato il primo Work Package, relativo al riconoscimento dei bisogni e all’analisi del valore terapeutico dei farmaci orfani. Elementi fondamentali del WP1 sono la comunicazione e la raccolta delle informazioni al fine di facilitare una collaborazione tempestiva tra gli stakeholder coinvolti e di promuovere una cooperazione costruttiva basata sulla trasparenza e sulla fiducia. In pratica, il gruppo di lavoro si è occupato di delineare le procedure relative ai farmaci orfani, ampliandole e trovando sistemi di accelerazione ma anche di condivisione di tutte le singole fasi.

Il Work Package 2, coordinato dalla Spagna e dall’ESIP - European Social Insurance Platform - si è occupato delle modalità di censimento dei pazienti a livello europeo e delle possibili modalità di finanziamento; il Work Package 3, coordinato dal Belgio e da EURORDIS, l’Organizzazione Europea per le Malattie Rare, è entrato invece più nello specifico del trattamento individuale.

Il Progetto, finanziato dalla Commissione Europea, ha visto tra i partecipanti tredici Stati membri dell’Unione Europea, Aziende farmaceutiche, Associazioni dei pazienti e Autorità e si è concluso nel 2012; i risultati sono stati pubblicati in un Report sul sito della Commissione Europea DG Enterprise and Industry e costituisce la base di partenza per un progetto pilota che di fatto è partito nel giugno del 2013 per mettere in pratica gli step concordati tra gli stakeholder che hanno partecipato al Progetto MoCA.

Leggi il Report finale del Progetto MoCA