L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha pubblicato ieri la versione aggiornata delle linee guida sugli studi clinici per lo sviluppo di farmaci per la malattia di Alzheimer (AD).

Il documento mira a fornire un orientamento per lo sviluppo dei medicinali nelle diverse fasi della patologia e tiene conto dei recenti progressi nella comprensione della fisiopatologia dell’Alzheimer, che suggeriscono che i cambiamenti biologici associati alla malattia iniziano a presentarsi dai 10 ai 20 anni prima che appaiano i sintomi clinici. Molti dei farmaci sperimentali vengono quindi studiati nelle fasi precoci della malattia poiché certi trattamenti potrebbero essere più efficaci in uno stadio iniziale, prima che si definisca il quadro clinico completo.

Le linee guida EMA, che entreranno in vigore il primo settembre 2018, prende in considerazione l’impatto dei nuovi criteri diagnostici per l’AD sul disegno degli studi clinici; la scelta di parametri di esito e la necessità di strumenti di valutazione distinti per i differenti stadi della malattia; l’uso potenziale di biomarcatori e la loro relazione temporale con le diverse fasi dell’AD nei diversi stadi dello sviluppo del medicinale; i target di stima che definiscono gli effetti del trattamento che sono di interesse per le decisioni regolatorie; il disegno di studi di efficacia e di sicurezza a lungo termine.

Il percorso di revisione delle linee guida è stato avviato con un workshop che ha coinvolto pazienti, accademia, regolatori, rappresentanti dell’industria farmaceutica ed esperti indipendenti per condividere le informazioni sui più aggiornati sviluppi scientifici nella comprensione e nel trattamento della malattia di Alzheimer. Successivamente  – spiega l’EMA – l’Agenzia ha condotto una serie di incontri con le aziende che si occupano dello sviluppo di medicinali che mirano a rallentare la progressione della malattia, per discutere le problematiche incontrate nei trial clinici. Le linee guida si fondano anche sulla consulenza scientifica fornita dall’Agenzia a chi si occupa dello sviluppo dei medicinali su specifici prodotti e metodologie, come la qualificazione dei biomarcatori per l’uso nei trial clinici e un modello longitudinale che descrive i cambiamenti cognitivi dei pazienti con malattia di Alzheimer media o moderata.

Poiché il campo della ricerca e sviluppo sull’Alzheimer sta cambiando rapidamente – avverte l’EMA – permangono incertezze abbastanza significative e quindi non si possono fornire raccomandazioni ferme sullo sviluppo clinico; pertanto sono fortemente incoraggiate richieste di consulenza scientifica su raccomandazioni specifiche o procedure di qualificazione.

L’Alzheimer è la più comune causa di demenza nella popolazione anziana. Secondo l’OMS,  35,6 milioni di soffrono di demenza nel mondo (cinque milioni nell’Unione Europea) e si attende che questo numero raddoppi entro il 2030. Si tratta di una priorità chiave di salute pubblica e di una sfida che deve necessariamente coinvolgere tutti gli attori: istituzioni pubbliche, agenzie regolatorie, ricercatori, aziende, clinici e pazienti. Incoraggiare il confronto tra stakeholder e favorire la collaborazione tra pubblico e privato saranno condizioni fondamentali per ottenere nei prossimi anni i risultati auspicati.   

In Italia, AIFA è coinvolta in uno dei primi progetti con questo obiettivo. Finanziato con 4 milioni di euro dal Ministero della Salute, il progetto “Interceptor” è in linea con le conoscenze più recenti che hanno ispirato le linee guida EMA e cioè l’attenzione alla fase prodromica della malattia attraverso l’individuazione dei biomarcatori più sensibili e specifici in grado di predire la conversione del lieve declino cognitivo in demenza di Alzheimer. Il fine è ottenere informazioni che potranno rivelarsi preziose per lo sviluppo di farmaci adatti ai pazienti nelle diverse fase della malattia e, al contempo, fornire strumenti indispensabili per le valutazioni regolatorie e per una programmazione sanitaria sempre più efficace e sostenibile.

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Pubblicato il: 02 marzo 2018