La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato belinostat per il trattamento di pazienti con linfoma periferico a cellule T (PTCL), un tipo raro e aggressivo di linfoma non-Hodgkin.

Il linfoma periferico a cellule T comprende un gruppo eterogeneo di malattie rare in cui i linfonodi diventano cancerosi.  Il National Cancer Institute ha stimato che nel 2014 a circa 70.800 americani sarà diagnosticato un linfoma non-Hodgkin e 18.990 ne moriranno; il linfoma periferico a cellule T rappresenta circa il 10-15 per cento dei linfomi non-Hodgkin nel Nord America.

Belinostat agisce bloccando gli enzimi che contribuiscono alla trasformazione delle cellule T, un tipo di cellule immunitarie, in cellule cancerose ed è destinato a pazienti che hanno avuto ricadute o che non hanno risposto al trattamento precedente.

"Si tratta del terzo farmaco approvato per il trattamento del linfoma periferico a cellule T dal 2009," ha detto Richard Pazdur, MD, direttore dell'Ufficio di Ematologia e Oncologici del Centro per la Valutazione e la Ricerca dei Farmaci della FDA. "L'approvazione del farmaco aumenta il numero di opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti con malattie gravi e mortali".

La FDA aveva concesso infatti l'approvazione accelerata nel 2009 per pralatrexate per l'utilizzo in pazienti con PTCL recidivante o refrattario e nel 2011 per romidepsin per il trattamento di PTCL nei pazienti con un trattamento precedente.

La sicurezza e l'efficacia di belinostat sono state valutate in uno studio clinico che ha coinvolto 129 pazienti con PTCL recidivante o refrattario che avevano presentato la progressione della malattia dopo almeno un trattamento precedente. Il trattamento con belinostat ha portato a un tasso generale di risposta pari al 25,8% dei partecipanti, con una risposta completa o parziale.

Gli effetti indesiderati più comuni riscontrati nei partecipanti  trattati sono stati nausea, affaticamento, febbre, anemia e vomito.

Belinostat è stato approvato con procedura accelerata e ha ricevuto dalla FDA la designazione di farmaco orfano, poiché destinato a trattare una malattia rara.

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