La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Piqray (alpelisib) compresse, da utilizzare in combinazione con la terapia endocrina endovenosa fulvestrant per il trattamento delle donne in postmenopausa, e degli uomini, con carcinoma mammario HR-positivo, HER2-negativo, PIK3CA-mutato, avanzato o metastatico a seguito di progressione durante o dopo un regime a base endocrina.

L’efficacia di Piqray è stata verificata nello studio SOLAR-1, uno studio randomizzato su 572 donne in postmenopausa e uomini con carcinoma mammario HR positivo, HER2-negativo, avanzato o metastatico, progredito dopo o durante il trattamento con un inibitore dell’aromatasi. I risultati dello studio hanno mostrato come, nei pazienti con tumori con mutazione PIK3CA, l’aggiunta di Piqray a fulvestrant prolunghi in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (da 5,7 a 11 mesi di mediana). 
 

Gli effetti indesiderati più comuni comprendono alti livelli di zucchero nel sangue, aumento della creatinina, diarrea, rash, diminuzione della conta dei linfociti nel sangue, aumento degli enzimi epatici, nausea, affaticamento, basso numero di globuli rossi, aumento della lipasi, diminuzione dell’appetito, stomatite, vomito, perdita di peso, bassi livelli di calcio, aPTT prolungato e perdita di capelli.

La FDA ha approvato Piqray con Priority Review. Si tratta anche della prima approvazione nell’ambito del programma pilota Real-Time Oncology Review (RTOR), che consente all’FDA di analizzare i principali dati sull’efficacia e sicurezza di un medicinale con anticipo rispetto all’avvio ufficiale di un’applicazione.