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FDA approva il primo trattamento per una malattia rara ereditaria

Pillole dal Mondo n. 1748 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Givlaari (givosiran) per il trattamento di pazienti adulti con porfiria epatica acuta, un disturbo genetico che ha come conseguenza l’accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme.

L’approvazione di Givlaari si è basata sui risultati di uno studio clinico su 94 pazienti con porfiria epatica acuta. I pazienti hanno ricevuto un placebo o Givlaari. Le prestazioni di Givlaari sono state misurate dal tasso di attacchi di porfiria che hanno richiesto ricoveri, visite sanitarie urgenti o infusioni endovenose di eme. I pazienti trattati con Givlaari hanno avuto il 70% in meno di attacchi di porfiria rispetto a quelli che hanno ricevuto un placebo.

Effetti indesiderati comuni per i pazienti che assumevano Givlaari sono stati nausea e reazioni nel sito dell’iniezione.

L’FDA ha approvato Givlaari, designato farmaco orfano e Breakthrough Therapy, con Priority Review.


Pubblicato il: 06 dicembre 2019

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