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FDA approva il primo trattamento per una rara forma ereditaria di rachitismo

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Crysvita (burosumab), il primo farmaco per il trattamento di adulti e bambini di età pari o superiore a 1 anno con ipofosfatemia legata all’X (XLH), una rara forma ereditaria di rachitismo. L’XLH causa bassi livelli di fosforo nel sangue e porta alla compromissione della crescita e dello sviluppo osseo nei bambini e negli adolescenti e a problemi di mineralizzazione ossea durante la vita dei pazienti.

L’XLH è una malattia grave che negli Stati Uniti colpisce circa 3.000 bambini e 12.000 adulti. La maggior parte dei bambini con XLH ha esperienza di incurvamento delle gambe, bassa statura, dolore osseo e dolore dentale grave. Alcuni adulti con XLH manifestano disagio o complicazioni persistenti, come dolore alle articolazioni, mobilità ridotta, ascessi dentali e perdita dell’udito.

La sicurezza e l’efficacia di Crysvita sono state valutate in quattro studi clinici. Nello studio controllato con placebo, il 94% degli adulti che ha ricevuto Crysvita una volta al mese ha raggiunto livelli normali di fosforo rispetto all’8% di quelli trattati con placebo. Nei bambini, dal 94 al 100% di quelli trattati con Crysvita ogni due settimane ha raggiunto livelli normali di fosforo. Sia nei bambini che negli adulti, i risultati radiografici associati a XLH sono migliorati con la terapia con Crysvita.

Le reazioni avverse più comuni negli adulti sono state mal di schiena, mal di testa, sindrome delle gambe senza riposo, diminuzione della vitamina D, vertigini e stitichezza. Cefalea, reazione al sito di iniezione, vomito, diminuzione della vitamina D e piressia (febbre) quelle nei bambini.

Crysvita ha ottenuto la designazione di farmaco orfano e Breakthrough Therapy.

Lo sviluppatore di Crysvita è il quattordicesimo a ricevere il Rare Disease Pediatric Priority Review Voucher, un provvedimento dell’FDA finalizzato a incoraggiare lo sviluppo di nuovi farmaci e prodotti biologici per la prevenzione e il trattamento di malattie pediatriche rare.


Pubblicato il: 18 aprile 2018

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