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FDA approva la prima terapia per il trattamento del carcinoma uroteliale del tratto superiore a basso grado

Pillola dal Mondo n. 1823 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Jelmyto (gel di mitomicina), la prima terapia per il trattamento del carcinoma uroteliale del tratto superiore (UTUC) a basso grado.

Mentre la maggior parte dei tumori uroteliali si verificano nella vescica, gli UTUC ne costituiscono un sottoinsieme e si presentano nel rivestimento del rene o dell’uretere. Gli UTUC possono svilupparsi come tumori di basso o alto grado e bloccare l’uretere o il rene, causando gonfiore, infezioni e compromissione della funzionalità renale. In generale, i tumori di basso grado non sono invasivi e molto raramente si diffondono dal rene o dall’uretere. Negli Stati Uniti si registrano ogni anno 6.000-8.000 nuovi casi di UTUC a basso grado.

Jelmyto è un farmaco alchilante, che inibisce la trascrizione del DNA in RNA e agisce interrompendo la sintesi proteica, togliendo alle cellule tumorali la capacità di moltiplicazione.

Per l’approvazione, l’FDA si è basata sui risultati di una sperimentazione clinica che ha coinvolto 71 pazienti con UTUC di basso grado, che non avevano mai ricevuto un trattamento o avevano un UTUC ricorrente non invasivo di basso grado con almeno un tumore papillare misurabile. Come endpoint primario è stata assunta la risposta completa a tre mesi dall’inizio della terapia, raggiunta in 41 dei 71 pazienti (58%) dopo sei trattamenti di Jelmyto, somministrati settimanalmente. La durata dell’effetto nei pazienti con una risposta completa è stata valutata per un anno, ogni tre mesi, utilizzando citologia urinaria, ureteroscopia e, se giustificata, biopsia. Al termine di questo periodo, la risposta completa si è mantenuta in 19 dei 41 pazienti che l’avevano raggiunta, il 46% dei casi.

Tra gli effetti indesiderati comuni per i pazienti che assumevano Jelmyto ostruzione ureterica, dolore al fianco, infezione del tratto urinario, ematuria, disfunzione renale, affaticamento, nausea, dolore addominale, disuria e vomito.

Il medicinale può causare effetti collaterali gravi tra cui ostruzione ureterica, dolore al fianco e urosepsis.

A Jelmyto sono state concesse le designazioni di farmaco orfano e Fast Track, e, per l’approvazione, quelle di Priority Review e Breakthrough Therapy.


Pubblicato il: 29 aprile 2020

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