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FDA approva nuovo farmaco orfano per il trattamento del disordine del colesterolo

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato oggi l’iniezione di sodio mipomersen, in aggiunta ai farmaci ipolipemizzanti e la dieta per il trattamento di pazienti con un raro tipo di colesterolo alto chiamato ipercolesterolemia familiare omozigote (IF omozigote). L'aggiunta di sodio mipomersen aiuta a ridurre le lipoproteine a bassa densità (LDL-C - l colesterolo “cattivo”), l’apolipoproteina B, il colesterolo totale e la lipoproteina a non alta densità (non HDL-C).

L’Ipercolesterolemia familiare omozigote, una malattia ereditaria che colpisce circa una persona su un milione negli Stati Uniti, si verifica quando il corpo è in grado di rimuovere dal sangue LDL-C, spesso chiamato colesterolo "cattivo", causando livelli anormalmente elevati di LDL circolante. Per quelli con ipercolesterolemia familiare omozigote, spesso si verificano attacchi di cuore e morte prima dei 30 anni. Quello appena approvato è un farmaco orfano, il che significa che è stato sviluppato per il trattamento di un disturbo che colpisce meno di 200.000 persone. Nel mese di dicembre 2012, la FDA ha approvato lomitapide per ridurre l’LDL-C, il colesterolo totale, l’apolipoproteina B e il colesterolo non-HDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote.

La sicurezza e l'efficacia del nuovo farmaco sono state valutate in uno studio clinico di 51 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. In media, i livelli di LDL-C sono scesi di circa il 25% durante le prime 26 settimane. Il farmaco porta un Boxed Warning sul grave rischio di tossicità epatica, perché è associato con alterazioni degli enzimi epatici e l'accumulo di grasso nel fegato, che potrebbero portare a malattia epatica progressiva con l'uso cronico.

La FDA ha approvato il farmaco con una strategia di valutazione e di mitigazione dei rischi (REMS) con elementi per assicurare un uso sicuro, tra cui la certificazione del medico prescrittore e della farmacia, e la documentazione delle condizioni di sicurezza d’uso, che richiede un modulo di prescrizione di autorizzazione per ogni nuova prescrizione.

Le reazioni avverse più comuni nello studio clinico: reazioni nel sito di iniezione, sintomi simil-influenzali, nausea, mal di testa e aumenti degli enzimi epatici (transaminasi sieriche).

La FDA ha richiesto al produttore alcuni studi post-marketing per monitorare la sicurezza a lungo termine, le reazioni immuno-mediate e le anomalie epatiche nei pazienti trattati con sodio mipomersen.

Leggi sul sito dell’FDA


Pubblicato il: 14 febbraio 2013

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