La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Xuriden (uridina triacetato), il primo farmaco approvato dall’Agenzia statunitense per i pazienti affetti dall’aciduria orotico ereditaria.
L'aciduria orotico ereditaria è una malattia estremamente rara (meno di 20 casi identificati al mondo) a trasmissione autosomica recessiva caratterizzata da ritardo di crescita, anemia ed eccessiva escrezione di acido orotico nelle urine.

“Si tratta della prima  opzione di trattamento per i pazienti con questa malattia rara” ha detto Amy G. Egan, MD, MPH, vice direttore dell'Ufficio Drug Evaluation III del Center for Drug Evaluation and Research dell’FDA. "." Infatti, prima dell'approvazione del Xuriden, i pazienti con questa malattia rara non avevano alcuna opzione di trattamento approvata”.

L’FDA, che ha concesso al farmaco la designazione di farmaco orfano, lo ha esaminato nell'ambito del programma di revisione prioritaria, un processo condotto in sei mesi o meno, invece dei 10 standard, riservato ai farmaci che possono offrire un miglioramento significativo della sicurezza o dell'efficacia di trattamento rispetto alla terapia disponibile.

La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state valutate in una sperimentazione clinica in aperto a braccio singolo della durata di sei settimane su quattro pazienti affetti dalla malattia di età compresa tra i tre e i 19 anni e in una fase di estensione della sperimentazione della durata di sei mesi.

Gli studi hanno valutato i cambiamenti dei parametri ematologici pre-specificati dei pazienti durante il periodo dello studio. Sia nelle valutazioni a 6 settimane che a 6 mesi, il trattamento ha portato stabilità nei parametri ematologici dei pazienti e inoltre non sono stati registrati effetti collaterali fino a nove mesi.

Per maggiori informazioni leggi la notizia sul sito dell’FDA