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FDA approva nuovo trattamento per rara forma di emofilia

L’FDA ha approvato un fattore antiemofilico ricombinante per il trattamento di episodi emorragici in pazienti adulti con emofilia acquisita A (mancanza del fattore VIII). L'emofilia acquisita A è una patologia emorragica rara ma potenzialmente pericolosa per la vita, causata dallo sviluppo di anticorpi (proteine del sistema immunitario) diretti contro il fattore VIII dello stesso organismo, una proteina importante per la coagulazione del sangue. Quando il FVIII viene inattivato da questi autoanticorpi, il sangue non coagula normalmente, con conseguente eccessivo sanguinamento che può verificarsi spontaneamente o in seguito a un incidente o a un intervento chirurgico.

A differenza dell'emofilia ereditaria, l’emofilia acquisita A non è una malattia genetica e colpisce sia i maschi che le femmine. Il suo sviluppo è stato correlato ad altre condizioni patologiche o stati di salute, come la gravidanza, il cancro, o l'uso di determinati farmaci. Tuttavia, in circa la metà dei casi, nessuna causa di fondo può essere trovata. La diagnosi può essere difficile e la gravità del sanguinamento può rendere arduo il trattamento.

"L'approvazione di questo prodotto fornisce un’importante opzione terapeutica nella cura di pazienti affetti da questa malattia rara", ha detto Karen Midthun, MD, direttore del Centro dell’FDA per la Valutazione e la Ricerca dei farmaci biologici.

Il nuovo prodotto contiene un analogo ricombinante del FVIII suino. Il fattore VIII del suino viene utilizzato perché è abbastanza simile all’FVIII umano per la sua efficacia nella coagulazione del sangue, ma ha minori probabilità di essere colpito dagli anticorpi contrari al Fattore VIII umano che sono presenti nelle persone affette da emofilia acquisita A.
La sicurezza e l'efficacia sono state valutate in uno studio clinico di 29 pazienti adulti con emofilia acquisita A trattati per un grave episodio emorragico. Lo studio ha dimostrato l'efficacia nel trattamento di questi casi e non sono stati identificati problemi di sicurezza.

Il prodotto ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dall’FDA perché il farmaco sarà utilzzato nel trattamento di una malattia rara.

Leggi la notizia sul sito dell’FDA


Pubblicato il: 30 ottobre 2014

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