La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Besponsa (inotuzumab ozogamicin) per il trattamento degli adulti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria.

Besponsa è una terapia mirata che agisce legandosi all’antigene CD22 sulle cellule B, bloccandone la crescita.

Il National Cancer Institute stima che quest’anno, negli Stati Uniti, le diagnosi di LLA saranno circa 5.970 e 1.440 i decessi.

La sicurezza e l’efficacia di Besponsa sono state valutate in uno studio randomizzato di 326 pazienti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria che avevano ricevuto uno o due trattamenti precedenti. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere il trattamento con Besponsa o un regime alternativo di chemioterapia. Il trial ha misurato la percentuale di pazienti con remissione completa dopo il trattamento. Dei 218 pazienti valutati, il 35,8% che ha ricevuto Besponsa ha sperimentato una remissione completa (mediana 8 mesi). Tra coloro che hanno ricevuto la chemioterapia alternativa, invece, la remissione completa si è verificata nel 17,4% dei casi (mediana 4,9 mesi).

Gli effetti indesiderati comuni di Besponsa includono trombocitopenia, neutropenia, leucopenia, anemia, affaticamento, emorragia severa, febbre, nausea, mal di testa, danni al fegato, dolore addominale e iperbilirubinemia.

Altri effetti indesiderati gravi di Besponsa includono la mielosoppressione, reazioni connesse all’infusione e prolungamento del QT. Le donne in gravidanza o allattamento non devono assumere Besponsa perché potrebbero danneggiare lo sviluppo del feto o il neonato.

L’FDA ha concesso a Besponsa la designazione di “breakthrough therapy” e farmaco orfano, adottando la revisione prioritaria per la sua approvazione.