La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Tafinlar (dabrafenib) e Mekinist (trametinib), somministrati in associazione, per il trattamento del carcinoma tiroideo anaplastico (ATC), che non può essere rimosso chirurgicamente o metastatico, positivo alla mutazione BRAF V600E.

“Questo è il primo trattamento approvato dall’FDA per i pazienti con questa forma aggressiva di cancro alla tiroide e il terzo per il cancro con questa specifica mutazione genetica”, ha detto Richard Pazdur, direttore del Centro oncologico di eccellenza dell’FDA e dell’Ufficio dei prodotti per Ematologia e Oncologia del Centro per la ricerca e valutazione dei farmaci presso la stessa Agenzia. “Questa approvazione dimostra che mirare allo stesso percorso molecolare in diverse malattie è un modo efficace per accelerare lo sviluppo di trattamenti che possano aiutare più pazienti”.

Il carcinoma tiroideo anaplastico è un tipo di cancro della tiroide raro e aggressivo. I National Institutes of Health (NIH) stimano che quest’anno negli Stati Uniti ci saranno 53.990 nuove diagnosi e 2.060 decessi per la malattia. Il cancro alla tiroide anaplastico rappresenta circa l’1-2% di tutti i tumori della tiroide.

Sia Tafinlar che Mekinist erano già stati approvati per il trattamento, singolarmente o in associazione, del melanoma metastatico e, in associazione, per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico, positivi alla mutazione BRAF V600E.

L’efficacia di Tafinlar e Mekinist nel trattamento dell’ATC è stata dimostrata in uno studio clinico in aperto che ha misurato la percentuale di pazienti con una riduzione totale o parziale della dimensione del tumore (tasso di risposta globale). Di 23 pazienti valutabili, il 57% ha avuto una risposta parziale e il 4% una risposta completa; in 9 dei 14 pazienti con risposte (il 64% dei casi), non si sono verificati aumenti significativi del tumore per sei mesi o più.

Gli effetti collaterali di Tafinlar e Mekinist nei pazienti con ATC sono coerenti con quelli osservati negli altri tumori quando i due farmaci sono usati in associazione. Gli effetti indesiderati comuni comprendono febbre, eruzione cutanea, brividi, cefalea, artralgia, tosse, affaticamento, nausea, vomito, diarrea, mialgia, pelle secca, diminuzione dell’appetito, edema, emorragia, ipertensione e difficoltà respiratorie.

Gli effetti collaterali gravi di Tafinlar includono lo sviluppo di nuovi tumori, la crescita di tumori in pazienti con tumori wild-type BRAF, gravi problemi di sanguinamento, problemi cardiaci, gravi problemi agli occhi, febbre, reazioni cutanee gravi, glicemia alta o peggioramento del diabete e anemia grave.

Quelli di Mekinist includono invece lo sviluppo di nuovi tumori, gravi problemi di sanguinamento, infiammazione e perforazione dell’intestino, coaguli di sangue nelle braccia, gambe o polmoni, problemi di cuore, gravi problemi agli occhi, problemi polmonari o respiratori, febbre, reazioni cutanee serie, glicemia alta o peggioramento in caso di diabete.

Sia Tafinlar che Mekinist possono causare danni allo sviluppo del feto.

L’FDA ha approvato questa ulteriore indicazione di Tafinlar e Mekinist, designata Breakthrough Therapy e farmaco orfano, con  Priority Review. 

Published on: 09 May 2018