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FDA approva un nuovo trattamento per l’anemia falciforme

Pillole dal Mondo n. 1751 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Oxbryta (voxelotor) per il trattamento dell’anemia falciforme (SCD) negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni.

L’approvazione di Oxbryta si è basata sui risultati di una sperimentazione clinica con 274 pazienti con anemia falciforme. Nello studio, 90 pazienti hanno ricevuto 1500 mg di Oxbryta, 92 pazienti hanno ricevuto 900 mg di Oxbryta e 92 pazienti hanno ricevuto un placebo. L’efficacia è stata definita dall’aumento del tasso di risposta all’emoglobina, che nei pazienti trattati con 1500 mg di Oxbryta è risultato del 51,1%, rispetto al 6,5% del gruppo placebo.

Effetti indesiderati comuni per i pazienti che hanno assunto Oxbryta sono stati mal di testa, diarrea, dolore addominale, nausea, affaticamento, eruzione cutanea e febbre.

Oxbryta ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e Fast Track ed è stato approvato con procedura accelerata.


Pubblicato il: 11 dicembre 2019

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