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FDA approva un nuovo trattamento per l’anemia falciforme

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Endari (L-glutammina polvere per uso orale) per i pazienti di età maggiore di cinque anni affetti da anemia falciforme, per ridurre le complicanze gravi associate a questa patologia del sangue.

“Endari è il primo trattamento approvato per i pazienti con anemia falciforme in quasi 20 anni”, ha affermato Richard Pazdur, Direttore dell’Ufficio dei prodotti per Ematologia e Oncologia del Centro per la ricerca e valutazione dei farmaci dell’FDA e del Centro oncologico di eccellenza presso la stessa Agenzia. “Fino ad ora, solo un altro farmaco era stato approvato per i pazienti che vivono con questa grave condizione debilitante”.

Secondo i National Institutes of Health (NIH), negli Stati Uniti circa 100.000 persone sono affette da questa malattia e l’aspettativa di vita media per i pazienti varia approssimativamente dai 40 ai 60 anni.

La sicurezza e l’efficacia di Endari sono state verificate in uno studio randomizzato su pazienti di età compresa tra i 5 e i 58 anni che avevano sperimentato negli ultimi 12 mesi due o più crisi. L’effetto del trattamento è stato valutato su un intervallo di 48 settimane. Rispetto ai pazienti che hanno ricevuto un placebo, in caso di crisi di anemia falciforme sono state necessarie meno visite ospedaliere per quelli trattati con Endari (mediana 3 vs mediana 4), per i quali sono diminuite anche le ospedalizzazioni (mediana 2 vs mediana 3) e la durata dei ricoveri (mediana 6,5 giorni vs mediana 11 giorni). Nei pazienti che hanno ricevuto Endari, inoltre, si sono registrati anche meno episodi di sindrome del torace acuto, una complicanza pericolosa in questa patologia (8,6% vs 23,1%).

Tra gli effetti indesiderati più comuni costipazione, nausea, mal di testa, dolore addominale, tosse, dolore alle estremità, dolore alla schiena e dolore toracico.

Endari ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, che garantisce incentivi per sostenere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Lo sviluppo di questo medicinale, inoltre, è stato in parte sostenuto dall’Orphan Products Grants Program, tramite il quale l’FDA fornisce sovvenzioni per gli studi clinici sulla sicurezza e/o sull’efficacia dei prodotti per malattie o condizioni rare.


Pubblicato il: 12 luglio 2017

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