Pillola dal Mondo n. 1824 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Tukysa (tucatinib) in combinazione con chemioterapia (trastuzumab e capecitabina) per il trattamento di pazienti adulti con forme avanzate di carcinoma mammario HER2-positivo non resecabile o metastatico, compresi quelli con metastasi cerebrali, che avevano ricevuto uno o più trattamenti precedenti.

Il farmaco è stato approvato nell’ambito dell’iniziativa internazionale “Progetto Orbis”, finalizzato ad accelerare il processo di omologazione di nuovi medicamenti antitumorali in tutto il mondo. Per la revisione di questo farmaco la FDA ha collaborato con l’Australian Therapeutic Goods Administration (TGA), Health Canada (HC), Health Sciences Authority (HSA) di Singapore e Swissmedic (SMC). Grazie alla collaborazione tra le diverse autorità regolatorie internazionali i pazienti possono avere un accesso anticipato a terapie oncologiche al di là dei confini nazionali.

Tukysa è un inibitore della chinasi: agisce bloccando un tipo di enzima (chinasi) e aiuta a prevenire la crescita delle cellule tumorali. Il farmaco è approvato per il trattamento dopo che i pazienti hanno assunto uno o più regimi basati su anti-HER2 in ambito metastatico.

La FDA ha approvato tucatinib sulla base dei risultati di uno studio clinico che ha arruolato 612 pazienti con carcinoma mammario avanzato non resecabile o metastatico HER2 positivo e precedentemente sottoposti a trattamento con trastuzumab, pertuzumab e ado-trastuzumab emtansina (T-DM1). Il 48% dei pazienti arruolati nello studio aveva metastasi cerebrali all’inizio della sperimentazione.

Gli effetti indesiderati comuni per i pazienti in trattamento con Tukysa sono stati diarrea, eritrodisestesia palmo-plantare, nausea, stanchezza, epatotossicità, vomito, stomatite, inappetenza, dolore addominale, cefalea, anemia ed eruzione cutanea. Tra gli eventi avversi gravi: diarrea associata a disidratazione, lesioni renali acute e morte. Il farmaco può causare anche grave epatotossicità: sono pertanto giustificati test di funzionalità epatica.

Oltre alla collaborazione internazionale con TGA, Health Canada, HSA Singapore e SMC Svizzera, questa revisione ha utilizzato il programma pilota Real-Time Oncology Review (RTOR), che ha lo scopo di semplificare la presentazione dei dati prima del completamento dell’intera domanda di registrazione del farmaco.

Il farmaco ha ricevuto dalla FDA la designazione farmaco orfano, Priority Review e Breakthrough Therapy, oltre alla designazione Fast Track.